视神经再生基因疗法:调控 PTEN/mTOR、KLFs 和 Sox11
引言 视神经损伤或青光眼导致的视力丧失,是因为视网膜神经节细胞 (RGCs) 无法重新生长其轴突。在成年哺乳动物中,RGCs 的内源性生长程序通常处于关闭状态,因此受损的神经无法自行愈合 (pmc.ncbi.nlm.nih.gov)。最近的小鼠研究表明,基因疗法可以重新激活这些生长通路。例如,在成年...
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引言 视神经损伤或青光眼导致的视力丧失,是因为视网膜神经节细胞 (RGCs) 无法重新生长其轴突。在成年哺乳动物中,RGCs 的内源性生长程序通常处于关闭状态,因此受损的神经无法自行愈合 (pmc.ncbi.nlm.nih.gov)。最近的小鼠研究表明,基因疗法可以重新激活这些生长通路。例如,在成年...
Sox11是一种由Sox11基因编码的转录因子,属于SOX蛋白家族。它通过结合DNA并调控下游基因的表达,影响细胞的命运决定和发育过程。Sox11在胚胎发育期间对神经系统形成、神经元分化和细胞迁移起重要作用。成年组织中Sox11的基础表达通常较低,但在神经损伤或应激条件下可以被重新激活并参与修复反应。研究表明,适度提高Sox11的表达有助于促进受损神经纤维的轴突再生和功能恢复。与此同时,Sox11的激活并非没有代价,过度或持续性表达可能导致错误的神经连接、细胞应激甚至不利的细胞命运改变。正因为如此,Sox11被视为一个具有潜力但需要精确时空调控的治疗靶点。 了解Sox11的分子作用机制和调控网络对设计安全有效的治疗策略非常重要。研究者正尝试通过精确递送和可控表达的方式,利用Sox11促进再生同时最小化副作用。对想要恢复神经功能的疾病或损伤而言,Sox11的研究为未来的再生医学和基因治疗提供了重要方向和可能性。