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# Introduzione Il glaucoma è una delle principali cause di cecità irreversibile a livello mondiale perché le **cellule gangliari retiniche (CGR)**, che collegano l'occhio al cervello, muoiono e non possono rigenerarsi ([pmc.ncbi.nlm.nih.gov](https://pmc.ncbi.nlm.nih.gov/articles/PMC4356355/#:~:text=Glaucoma%2C%20the%20worldwide%20leading%20cause,an%20unlimited%20source%20of%20cells)). Senza le CGR, i segnali visivi dalla retina non possono raggiungere i centri cerebrali (come il nucleo genicolato laterale e il collicolo superiore), e quindi la vista viene persa. Gli attuali trattamenti per il glaucoma (ad esempio, la riduzione della pressione intraoculare) possono proteggere le CGR sopravvissute ma **non possono ripristinare** quelle già perse ([pmc.ncbi.nlm.nih.gov](https://pmc.ncbi.nlm.nih.gov/articles/PMC7211134/#:~:text=Restoration%20of%20vision%20in%20patients,regeneration%20continue%20to%20be%20refined)) ([pmc.ncbi.nlm.nih.gov](https://pmc.ncbi.nlm.nih.gov/articles/PMC11642712/#:~:text=Glaucoma%20is%20a%20leading%20cause,the%20central%20nervous%20system%20is)). La terapia con cellule staminali mira a sostituire le CGR perse differenziando cellule staminali pluripotenti umane (sia cellule staminali embrionali, ESC, sia cellule staminali pluripotenti indotte, iPSC) in CGR e trapiantandole nell'occhio ([pmc.ncbi.nlm.nih.gov](https://pmc.ncbi.nlm.nih.gov/articles/PMC4356355/#:~:text=Glaucoma%2C%20the%20worldwide%20leading%20cause,an%20unlimited%20source%20of%20cells)) ([pmc.ncbi.nlm.nih.gov](https://pmc.ncbi.nlm.nih.gov/articles/PMC7211134/#:~:text=Restoration%20of%20vision%20in%20patients,regeneration%20continue%20to%20be%20refined)). In linea di principio, questo potrebbe fornire una *fonte illimitata* di neuroni retinici ([pmc.ncbi.nlm.nih.gov](https://pmc.ncbi.nlm.nih.gov/articles/PMC4356355/#:~:text=difficulties%20in%20isolating%20and%20culturing,an%20unlimited%20source%20of%20cells)). Ma realizzare questa visione richiede di superare sfide enormi: le nuove CGR devono sopravvivere, far crescere assoni attraverso l'uscita dell'occhio (la lamina cribrosa) nel nervo ottico, navigare a lunghe distanze verso bersagli cerebrali precisi, formare sinapsi funzionali ed essere mielinizzate – tutto nell'ambiente inibitorio del sistema nervoso centrale adulto. Questo articolo esamina lo stato dell'arte nella derivazione di CGR da cellule staminali umane e nel loro trapianto in modelli animali. Discuteremo poi le barriere critiche al successo – l'estensione dell'assone attraverso la lamina cribrosa, la guida verso i bersagli talamici e collicolari, la formazione delle sinapsi e la mielinizzazione – così come le questioni di sicurezza (rigetto immunitario, rischio di tumore) e i metodi di somministrazione (iniezione intravitreale vs. sottoretinica). Infine, forniremo una prospettiva realistica su quando i primi studi “first-in-human” sul glaucoma potrebbero essere fattibili e quali misure di esito richiederebbero. Per tutto il testo, ci sforziamo d

Trapianto di CGR Derivate da Cellule Staminali: Dal Piatto di Petri al Tratto Ottico

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