ipsc

# Introduksjon Glaukom er en ledende årsak til irreversibel blindhet på verdensbasis, fordi de **retinale ganglioncellene (RGC-er)** som forbinder øyet med hjernen dør og ikke kan regenereres ([pmc.ncbi.nlm.nih.gov](https://pmc.ncbi.nlm.nih.gov/articles/PMC4356355/#:~:text=Glaucoma%2C%20the%20worldwide%20leading%20cause,an%20unlimited%20source%20of%20cells)). Uten RGC-er kan ikke visuelle signaler fra netthinnen nå hjernesentre (som det laterale geniculate nucleus og superior colliculus), så synet går tapt. Nåværende glaukombehandlinger (f.eks. senking av intraokulært trykk) kan beskytte overlevende RGC-er, men **kan ikke gjenopprette** de som allerede er tapt ([pmc.ncbi.nlm.nih.gov](https://pmc.ncbi.nlm.nih.gov/articles/PMC7211134/#:~:text=Restoration%20of%20vision%20in%20patients,regeneration%20continue%20to%20be%20refined)) ([pmc.ncbi.nlm.nih.gov](https://pmc.ncbi.nlm.nih.gov/articles/PMC11642712/#:~:text=Glaucoma%20is%20a%20leading%20cause,the%20central%20nervous%20system%20is)). Stamcelleterapi har som mål å erstatte tapte RGC-er ved å differensiere humane pluripotente stamceller (enten embryonale stamceller, ESC-er, eller induserte pluripotente stamceller, iPSC-er) til RGC-er og transplantere dem inn i øyet ([pmc.ncbi.nlm.nih.gov](https://pmc.ncbi.nlm.nih.gov/articles/PMC4356355/#:~:text=Glaucoma%2C%20the%20worldwide%20leading%20cause,an%20unlimited%20source%20of%20cells)) ([pmc.ncbi.nlm.nih.gov](https://pmc.ncbi.nlm.nih.gov/articles/PMC7211134/#:~:text=Restoration%20of%20vision%20in%20patients,regeneration%20continue%20to%20be%20refined)). I prinsippet kan dette gi en *ubegrenset kilde* til retinale nevroner ([pmc.ncbi.nlm.nih.gov](https://pmc.ncbi.nlm.nih.gov/articles/PMC4356355/#:~:text=difficulties%20in%20isolating%20and%20culturing,an%20unlimited%20source%20of%20cells)). Men å realisere denne visjonen krever å overvinne enorme utfordringer: de nye RGC-ene må overleve, vokse aksoner gjennom øyets utgang (lamina cribrosa) inn i synsnerven, navigere lange avstander til presise hjernemål, danne funksjonelle synapser og bli myelinisert – alt i det hemmende miljøet i det voksne sentralnervesystemet. Denne artikkelen gjennomgår den siste utviklingen innen å utlede RGC-er fra humane stamceller og transplantere dem i dyremodeller. Vi diskuterer deretter kritiske hindringer for suksess – aksonforlengelse gjennom lamina cribrosa, veiledning til talamiske og kolliculære mål, synapsedannelse og myelinisering – samt sikkerhetsspørsmål (immunologisk avstøtning, tumorrisiko) og leveringsmetoder (intravitreal vs. subretinal injeksjon). Til slutt gir vi et realistisk syn på når «første-i-menneske»-studier for glaukom kan være gjennomførbare og hvilke resultatmål de vil kreve. Gjennomgående streber vi etter klarhet: sentrale begreper er fremhevet med fet skrift og tekniske konsepter forklares for et lekmannspublikum. ## Differensiering av RGC-er fra humane pluripotente stamceller Forskere har utviklet mange protokoller for å omdanne humane ESC-e

Stamcelle-avledet RGC-transplantasjon: Fra petriskål til synsnervebane

Klar til å sjekke synet ditt?