ipsc

# Giới thiệu Bệnh tăng nhãn áp là nguyên nhân hàng đầu gây mù lòa không hồi phục trên toàn thế giới vì các **tế bào hạch võng mạc (RGC)** kết nối mắt với não bị chết và không thể tái tạo ([pmc.ncbi.nlm.nih.gov](https://pmc.ncbi.nlm.nih.gov/articles/PMC4356355/#:~:text=Glaucoma%2C%20the%20worldwide%20leading%20cause,an%20unlimited%20source%20of%20cells)). Không có RGC, tín hiệu thị giác từ võng mạc không thể đến các trung tâm não (như thể gối bên và gò não trên), dẫn đến mất thị lực. Các phương pháp điều trị bệnh tăng nhãn áp hiện nay (ví dụ: hạ áp lực nội nhãn) có thể bảo vệ các RGC còn sống nhưng **không thể phục hồi** những tế bào đã mất ([pmc.ncbi.nlm.nih.gov](https://pmc.ncbi.nlm.nih.gov/articles/PMC7211134/#:~:text=Restoration%20of%20vision%20in%20patients,regeneration%20continue%20to%20be%20refined)) ([pmc.ncbi.nlm.nih.gov](https://pmc.ncbi.nlm.nih.gov/articles/PMC11642712/#:~:text=Glaucoma%20is%20a%20leading%20cause,the%20central%20nervous%20system%20is)). Liệu pháp tế bào gốc nhằm thay thế các RGC đã mất bằng cách biệt hóa tế bào gốc đa năng của người (cả tế bào gốc phôi, ESC, hoặc tế bào gốc đa năng cảm ứng, iPSC) thành RGC và cấy ghép chúng vào mắt ([pmc.ncbi.nlm.nih.gov](https://pmc.ncbi.nlm.nih.gov/articles/PMC4356355/#:~:text=Glaucoma%2C%20the%20worldwide%20leading%20cause,an%20unlimited%20source%20of%20cells)) ([pmc.ncbi.nlm.nih.gov](https://pmc.ncbi.nlm.nih.gov/articles/PMC7211134/#:~:text=Restoration%20of%20vision%20in%20patients,regeneration%20continue%20to%20be%20refined)). Về nguyên tắc, điều này có thể cung cấp một *nguồn tế bào thần kinh võng mạc không giới hạn* ([pmc.ncbi.nlm.nih.gov](https://pmc.ncbi.nlm.nih.gov/articles/PMC4356355/#:~:text=difficulties%20in%20isolating%20and%20culturing,an%20unlimited%20source%20of%20cells)). Nhưng để hiện thực hóa tầm nhìn này đòi hỏi phải vượt qua những thách thức to lớn: các RGC mới phải sống sót, phát triển sợi trục xuyên qua lối ra của mắt (bản sàng) vào dây thần kinh thị giác, di chuyển quãng đường dài đến các mục tiêu chính xác trong não, hình thành các khớp thần kinh chức năng và được myelin hóa – tất cả trong môi trường ức chế của hệ thần kinh trung ương trưởng thành. Bài viết này tổng quan về hiện trạng việc tạo RGC từ tế bào gốc người và cấy ghép chúng trong các mô hình động vật. Sau đó, chúng tôi thảo luận về các rào cản quan trọng đối với thành công – sự kéo dài sợi trục qua bản sàng, dẫn hướng đến các mục tiêu ở đồi thị và gò não, hình thành khớp thần kinh và myelin hóa – cũng như các vấn đề an toàn (thải ghép miễn dịch, nguy cơ khối u) và phương pháp phân phối (tiêm nội nhãn so với tiêm dưới võng mạc). Cuối cùng, chúng tôi đưa ra một cái nhìn thực tế về thời điểm các thử nghiệm “lần đầu tiên trên người” đối với bệnh tăng nhãn áp có thể khả thi và những tiêu chí kết quả nào chúng sẽ yêu cầu. Xuyên suốt bài viết, chúng tôi cố gắng trình bày rõ ràng: các thuật ngữ chính được in đậm và mọi khái niệm kỹ thuật đều được giải thích cho độc giả phổ thông. ## Biệt hóa RG

Cấy ghép RGC từ tế bào gốc: Từ đĩa petri đến đường thị giác

Sẵn sàng kiểm tra thị lực của bạn?