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疾病修饰
疾病修饰是指通过治疗改变疾病自然进展的策略，而不仅仅是缓解症状或处理短期不适。这样的治疗目标是减慢、停止甚至逆转导致器官或组织逐步恶化的病理过程。与只缓解症状的疗法不同，疾病修饰型疗法关注病因或使病情持续恶化的关键机制。它们常常在早期干预，以保护受损细胞、保持功能和延长患者的生活质量。实现疾病修饰往往需要对疾病生物学有深入理解，并开发出能影响病程的分子或细胞疗法。临床上，这类疗法的效果通常需要更长时间和更复杂的研究来证明，包括使用专门的生物标志物与长期随访。对于患者和医生来说，疾病修饰有望减少长期并发症、减少医疗负担并改善预后。研发此类疗法面临高成本、高失败率和严格监管审批，但一旦成功，对公共健康的影响可能非常大。社会与医疗系统也需要为这些长期且潜在昂贵的治疗模式准备相应的评估与付费机制。