Terapia genowa

terapia genowa

Terapia genowa to metoda leczenia polegająca na wprowadzeniu materiału genetycznego do komórek w celu naprawy lub zmiany ich funkcji. Można dzięki niej zastąpić uszkodzony gen, wyciszyć szkodliwy gen albo dodać nową informację, która pomoże organizmowi walczyć z chorobą. Do przenoszenia genów używa się różnych nośników, najczęściej łagodnych wirusów zmodyfikowanych tak, żeby nie wywoływały choroby, albo technik niewirusowych. Terapia genowa ma specjalne znaczenie w chorobach dziedzicznych, gdzie błąd w kodzie genetycznym jest bezpośrednią przyczyną problemu. W medycynie oczu jest wykorzystywana do leczenia pewnych postaci wrodzonej ślepoty, dając czasem długotrwałą poprawę widzenia po jednorazowym podaniu. Metoda może oferować trwałe rozwiązania zamiast długotrwałego leczenia objawów, co czyni ją potencjalnie rewolucyjną. Mimo obiecujących wyników, terapia genowa wiąże się z ryzykami, takimi jak reakcje immunologiczne, niezamierzone zmiany w innych genach czy trudności w precyzyjnym dostarczeniu materiału. Koszty opracowania i terapii oraz skomplikowane procedury regulacyjne sprawiają, że dostępność jest jeszcze ograniczona. Ważne są także etyczne pytania dotyczące ingerencji w materiał genetyczny i granic stosowania takich terapii. Badania trwają intensywnie, a rozwój technologii wektorów i edycji genów obiecuje szersze i bezpieczniejsze zastosowania w przyszłości.