Liệu pháp gen

liệu pháp gen

Liệu pháp gen là phương pháp can thiệp trực tiếp vào vật liệu di truyền để chữa hoặc ngăn ngừa bệnh. Cách làm phổ biến là đưa vào cơ thể một bản sao gen lành mạnh, sửa gen hỏng, hoặc tắt gen gây hại bằng các công cụ như virus vận chuyển hoặc kỹ thuật chỉnh sửa gen. Trong một số bệnh mắt, phương pháp này có thể giúp tế bào nhận sáng hoạt động tốt hơn hoặc ngăn tế bào thoái hóa. Một điểm mạnh của phương pháp này là nhắm tới nguyên nhân sâu xa của bệnh, nên hiệu quả có thể kéo dài và không cần dùng thuốc suốt đời. Liệu pháp gen còn được dùng để tăng cường khả năng sống sót của tế bào thần kinh và giảm quá trình viêm. Rủi ro gồm phản ứng miễn dịch với vector, sửa sai ngoài mục tiêu và các tác động dài hạn chưa rõ ràng. Kỹ thuật mới như chỉnh sửa gen bằng CRISPR rất mạnh nhưng cũng cần kiểm soát chặt chẽ để tránh hậu quả ngoài ý muốn. Quá trình phát triển một liệu pháp gen an toàn và hiệu quả tốn thời gian, chi phí cao và yêu cầu quy định nghiêm ngặt. Một số liệu pháp gen đã được phê duyệt cho bệnh hiếm, và nhiều nghiên cứu khác đang thử nghiệm cho các bệnh mãn tính và thoái hóa. Hiểu cách hoạt động, lợi ích và nguy cơ của liệu pháp gen giúp người bệnh đưa ra quyết định sáng suốt khi cân nhắc phương pháp điều trị tiên tiến này.