Terapia genică aav

terapia genică AAV

Terapia genică AAV folosește virusuri modificate numite adeno-associated virus pentru a livra gene utile în interiorul celulelor bolnave sau lezate. Aceste virusuri sunt prelucrate astfel încât să nu provoace boală, dar pot pătrunde eficient în anumite tipuri de celule și pot asigura expresia pe termen lung a genei introduse. Avantajele lor includ tolerabilitatea bună de către organism și capacitatea de a atinge țesuturi sensibile, precum ochiul sau sistemul nervos. Totuși, există limitări: spațiul intern al virusului este mic, deci numai gene relativ scurte pot fi livrate, iar în unele cazuri sistemul imunitar poate recunoaște vectorul și reduce eficiența tratamentului. Producția la scară mare și asigurarea siguranței sunt, de asemenea, provocări tehnologice și logistice. Terapia AAV a fost folosită în boli moștenite, rare, și a demonstrat rezultate promițătoare în anumite tratamente aprobate clinic. Importanța acestei abordări este că oferă o modalitate directă de a corecta sau compensa o funcție genetică defectă și de a stimula procese biologice benefice, dar succesul depinde de alegerea corectă a genei, dozei și modului de administrare pentru a minimiza riscurile.