Terapia gênica aav

terapia gênica AAV

Terapia gênica AAV refere-se ao uso de vírus adeno-associados como veículos para levar material genético a células do corpo. Esses vírus são modificados para não causar doença e servem como entregadores que inserem ou regulam genes nas células-alvo. AAVs são populares porque costumam provocar resposta imune baixa, atingem diferentes tipos de tecido e podem promover expressão genética duradoura. Existem vários sorotipos de AAV com afinidades diferentes por órgãos como retina, fígado ou cérebro, o que permite escolher o melhor para cada aplicação. Eles são usados em tratamentos para doenças genéticas, em pesquisas de recuperação de tecidos e em tentativas de estimular regeneração nervosa. Uma limitação é o tamanho do gene que o AAV consegue carregar; sequências muito grandes não cabem no vetor. Outra preocupação é a possibilidade de reação imune em pacientes já expostos ao vírus, o que pode reduzir a eficácia. A produção desses vetores exige controles rígidos de qualidade e processos de fabricação complexos para garantir segurança e consistência. Em comparação com outras técnicas, AAVs oferecem uma forma relativamente segura e bem estudada de modificar células no corpo, por isso são foco de muitos estudos clínicos e já resultaram em tratamentos aprovados para algumas doenças raras.