Terapia genica

terapia genica

La terapia genica è un insieme di tecniche che introducono, correggono o silenziano materiale genetico nelle cellule di una persona per curare o prevenire malattie. In pratica si usano vettori come virus modificati, nanoparticelle o strumenti molecolari per portare il nuovo materiale dentro le cellule senza causare danno. L'obiettivo può essere sostituire un gene difettoso, aggiungere una versione funzionante o regolare l'attività di geni esistenti. Spesso si parla di trattamenti una-tantum che possono avere effetti duraturi, al contrario dei farmaci che vanno assunti continuamente. Queste tecniche sono particolarmente promettenti per malattie genetiche rare, alcuni disturbi metabolici e certe forme di perdita della funzione organica. Tuttavia la procedura può comportare rischi come reazioni immunitarie, effetti non desiderati su altri geni e incertezze sugli effetti a lungo termine. Per questo la ricerca è molto regolata: servono studi controllati e monitoraggio prolungato prima che una terapia diventi disponibile al pubblico. La terapia genica conta perché potrebbe trasformare malattie croniche e invalidanti in condizioni gestibili o addirittura guaribili, cambiando la vita dei pazienti. Inoltre apre questioni etiche su accessibilità, costi e limiti dell'intervento sul patrimonio genetico umano. Con il tempo e la ricerca responsabile, la terapia genica ha il potenziale di diventare una parte fondamentale della medicina personalizzata.