Terapia génica

terapia génica

La terapia génica consiste en modificar los genes dentro de las células de una persona para prevenir o tratar una enfermedad. Puede lograrse añadiendo una copia funcional de un gen, apagando uno dañino o corrigiendo una mutación mediante herramientas de edición genética. Los enfoques más comunes usan vectores virales que transportan el material genético hasta las células objetivo, aunque también se usan nanopartículas y métodos no virales. En algunos casos la intervención se realiza una sola vez y la corrección puede ser duradera, lo que la distingue de tratamientos que requieren dosis repetidas. La entrega precisa al órgano correcto y a las células adecuadas es uno de los retos técnicos más importantes. Esta aproximación ha mostrado resultados especialmente prometedores en enfermedades hereditarias de órganos accesibles como el ojo, donde pequeñas mejoras genéticas pueden traducirse en grandes ganancias funcionales. Los beneficios potenciales incluyen detener la progresión de una enfermedad, restaurar funciones perdidas y reducir la necesidad de tratamientos de por vida. Sin embargo, existen riesgos como respuestas inmunitarias al vector, efectos fuera del objetivo, y la incertidumbre sobre consecuencias a largo plazo. También plantea preguntas éticas sobre accesibilidad, costo y cuándo es apropiado intervenir a nivel genético. El desarrollo de terapias más seguras, dirigidas y asequibles es activo, con avances en edición precisa y en vías de entrega más eficientes. Para muchas personas con enfermedades graves o hereditarias, la terapia génica ofrece la posibilidad real de un tratamiento transformador que cambia la vida.