terapia genica

# Previsión de la Restauración de la Visión en el Glaucoma: Perspectivas a 5, 10 y 20 Años El **glaucoma** causa una pérdida progresiva de las **células ganglionares de la retina (CGR)** que envían señales visuales desde el ojo al cerebro. Los tratamientos actuales (medicamentos, láser o cirugía) solo **reducen la presión ocular**, lo que puede ralentizar la pérdida de visión, pero **no pueden restaurar las células nerviosas perdidas** ([pmc.ncbi.nlm.nih.gov](https://pmc.ncbi.nlm.nih.gov/articles/PMC9697907/#:~:text=Glaucoma%20is%20a%20neurodegenerative%20disease,studies%20have%20revealed%20effective%20neuroprotection)). De hecho, como señala una revisión reciente, \"el control de [la presión ocular] en ciertos pacientes puede ser inútil para ralentizar la progresión de la enfermedad\" ([pmc.ncbi.nlm.nih.gov](https://pmc.ncbi.nlm.nih.gov/articles/PMC9697907/#:~:text=Glaucoma%20is%20a%20neurodegenerative%20disease,studies%20have%20revealed%20effective%20neuroprotection)). Las nuevas investigaciones se centran en tres enfoques: el **neurorescate** para salvar o potenciar las CGR supervivientes; la **aumentación bioelectrónica/cortical** paraBypasar el daño; y la verdadera **regeneración o reemplazo** de las células dañadas. Estos tienen cronogramas muy diferentes. A continuación, explicamos lo que sugieren los ensayos actuales y las vías regulatorias para cada categoría, utilizando escenarios optimistas, de caso base y conservadores. ## Perspectiva a Corto Plazo (Meses-Años): Neurorescate y Neurointensificación En los próximos años, el énfasis estará en la **neuroprotección/neurointensificación** – terapias que buscan **preservar o mejorar ligeramente la función de las CGR existentes** en lugar de regenerarlas. Estudios han identificado factores (como neurotrofinas o señales genéticas) que ayudan a las CGR dañadas a sobrevivir. Por ejemplo, la **terapia génica** en ratones ha mostrado una protección dramática de las CGR: un equipo de Harvard utilizó tres factores de reprogramación de Yamanaka en ratones con glaucoma, y encontró que los nervios ópticos lesionados se regeneraron y la visión mejoró ([www.brightfocus.org](https://www.brightfocus.org/news/a-revolutionary-approach-to-restoring-vision-loss-from-glaucoma/#:~:text=The%20treatment%20turned%20out%20to,related%20vision%20loss)). Esta prueba de concepto es emocionante, pero aún muy temprana (en ratones) y lejos de ser un tratamiento humano. A nivel más clínico, varios ensayos iniciales en humanos están en curso. Por ejemplo, un ensayo de Fase 1 utilizó **gotas oftálmicas que contenían factor de crecimiento nervioso (rhNGF)** en pacientes con glaucoma ([pmc.ncbi.nlm.nih.gov](https://pmc.ncbi.nlm.nih.gov/articles/PMC8821405/#:~:text=burden%20mainly%20eliciting%20periocular%20ache,world)). Las gotas fueron seguras y bien toleradas, pero el pequeño ensayo **no mostró una mejora de visión estadísticamente significativa** sobre el placebo (aunque hubo indicios de beneficio) ([pmc.ncbi.nlm.ni

Previsión de la Restauración de la Visión en el Glaucoma: Perspectivas a 5, 10 y 20 Años

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