Aav gentherapie

AAV gentherapie

AAV gentherapie gebruikt kleine, niet-ziekmakende virussen van het adeno-associated virus-type om genetische instructies in cellen af te leveren. Wetenschappers vervangen delen van het virusgenoom door een therapeutisch gen zodat het virus alleen dienstdoet als bezorgdienst. Deze methode is populair omdat AAVs meestal weinig immuunreactie veroorzaken en lange tijd genexpressie kunnen geven. AAVs worden vaak gebruikt in behandelingen voor erfelijke aandoeningen, oogziekten en onderzoek naar zenuwregeneratie. Een nadeel is dat AAV een beperkte ruimte heeft voor de grootte van het geleverde gen, waardoor niet alle therapieën mogelijk zijn. Ook kan het vooraf bestaande immuunsysteem van de patiënt tegen de viruscapside de effectiviteit verminderen of complicaties geven. Beveiliging en nauwkeurige dosering zijn belangrijk, want verkeerd gericht of te sterke expressie kan schade veroorzaken. Toch heeft AAV gentherapie al geleid tot goedkeuringen en veelbelovende resultaten in klinische proeven. In onderzoek biedt AAV een flexibel hulpmiddel om genen tijdelijk of langdurig aan- of uit te zetten in doelcellen. Voor patiënten en onderzoekers betekent dit dat bepaalde genetische aandoeningen nu behandelbaar worden of dat nieuwe herstelstrategieën haalbaarder zijn.