Aav-gentherapie

AAV-Gentherapie

AAV-Gentherapie bedeutet, dass gentherapeutische Wirkstoffe mit Hilfe von Adeno-assoziierten Viren (AAV) in Zellen gebracht werden. AAV sind harmlose Viren, die gentechnisch so verändert werden, dass sie ein gewünschtes Gen in eine Zielzelle transportieren, ohne selbst Krankheit zu verursachen. Weil AAV-Zwischenträger Zellen lange Zeit erreichen und dort Gene stabil exprimieren können, eignen sie sich besonders für Erkrankungen, bei denen eine dauerhafte Produktion eines Proteins nötig ist. Die Methode nutzt die natürliche Fähigkeit des Virus, DNA in Zellen einzuschleusen, während bei der Konstruktion darauf geachtet wird, dass keine krankmachenden Viren mehr vorhanden sind. In der Anwendung kann so ein defektes oder fehlendes Gen ersetzt oder die Aktivität eines vorhandenen Gens verändert werden. AAV hat den Vorteil, dass es relativ geringe Immunreaktionen auslöst und selten in das Wirtsgenom integriert, was das Risiko für unerwünschte Veränderungen senkt. Einschränkungen sind die begrenzte Transportkapazität des Virus für große Gene und mögliche Immunantworten bei wiederholter Gabe. Auch die Herstellung ist aufwendig und erfordert hohe Qualitätsstandards. Insgesamt ist die AAV-Gentherapie ein kraftvolles Werkzeug, weil sie gezielt Zellen erreichen und langfristig beeinflussen kann, was bei vielen erblichen und chronischen Erkrankungen entscheidend sein kann.