ग्लूकोमा के लिए ER-100 क्लिनिकल ट्रायल: अब तक हम क्या जानते हैं और क्या उम्मीद करें

ER-100: ग्लूकोमा और ऑप्टिक न्यूरोपैथी के लिए एक नया जीन थेरेपी ट्रायल

ग्लूकोमा दुनिया भर में स्थायी दृष्टि हानि का एक प्रमुख कारण है। यह तब होता है जब आँखों से मस्तिष्क तक चित्र ले जाने वाली नाजुक नसें (रेटिनल गैन्ग्लियन कोशिकाएं, या RGCs) क्षतिग्रस्त हो जाती हैं या मर जाती हैं। अधिकांश ग्लूकोमा रोगियों में, यह तंत्रिका क्षति उच्च इंट्राओकुलर दबाव (आँख के दबाव) से जुड़ी होती है, इसलिए वर्तमान उपचार (आई ड्रॉप, लेजर या सर्जरी) उस दबाव को कम करने पर केंद्रित होते हैं (pmc.ncbi.nlm.nih.gov) (www.lifebiosciences.com)। हालांकि, अच्छे दबाव नियंत्रण के बावजूद भी, कई रोगियों की दृष्टि समय के साथ कम होती रहती है। वास्तव में, कुछ लोगों को “सामान्य-तनाव” ग्लूकोमा होता है, जहाँ उनका आँखों का दबाव कभी अधिक नहीं होता, फिर भी ऑप्टिक तंत्रिका खराब होती रहती है (www.lifebiosciences.com) (pmc.ncbi.nlm.nih.gov)। यह दर्शाता है कि केवल दबाव राहत पर आधारित ग्लूकोमा उपचार रोग को धीमा कर सकते हैं लेकिन इसे उलट नहीं सकते हैं।

एक और संबंधित स्थिति, नॉन-आर्टेरिटिक एंटीरियर इस्केमिक ऑप्टिक न्यूरोपैथी (NAION), ऑप्टिक तंत्रिका में खराब रक्त प्रवाह के कारण अचानक दृष्टि हानि का कारण बनती है (जिसे अक्सर “आँख का स्ट्रोक” कहा जाता है)। दुर्भाग्य से, NAION के लिए कोई अनुमोदित उपचार नहीं हैं, इसलिए रोगियों को प्राकृतिक रिकवरी की उम्मीद में इंतजार करना पड़ता है, जो अक्सर कभी नहीं आती (www.lifebiosciences.com)।

इन कमियों के कारण – ऑप्टिक तंत्रिका की वास्तव में रक्षा या उसे बहाल करने के कुछ ही तरीके हैं – शोधकर्ता ER-100 नामक एक पूरी तरह से नए दृष्टिकोण को लेकर उत्साहित हैं। यह एक प्रायोगिक जीन थेरेपी है जिसका परीक्षण ओपन-एंगल ग्लूकोमा या हाल ही के NAION वाले लोगों के लिए चरण 1 क्लिनिकल ट्रायल (2026 में शुरू) में किया जा रहा है। ER-100 आँखों के दबाव को बिल्कुल भी लक्षित नहीं करता है। इसके बजाय, इसका उद्देश्य रेटिना और ऑप्टिक तंत्रिका में पुरानी या क्षतिग्रस्त कोशिकाओं को उनकी “कोशिकीय घड़ी” को वापस घुमाकर कायाकल्प करना है (www.lifebiosciences.com) (longevity.technology)। सरल शब्दों में, ER-100 आँखों की नसों को आनुवंशिक निर्देश देता है जो उन्हें युवा, स्वस्थ कोशिकाओं की तरह व्यवहार करने में मदद कर सकते हैं।

ER-100 कैसे काम करता है: आँखों की कोशिकाओं का “आंशिक रीप्रोग्रामिंग”

ER-100 आंशिक एपिजेनेटिक रीप्रोग्रामिंग पर आधारित अपनी तरह की पहली थेरेपी है। यह नोबेल पुरस्कार विजेता डॉ. शिन्या यामानाका की एक खोज का उपयोग करता है (जिन्होंने पाया कि कुछ जीन कोशिका की उम्र को रीसेट कर सकते हैं)। विशेष रूप से, ER-100 चार यामानाका जीनों में से तीन – OCT4, SOX2, और KLF4 (अक्सर OSK के रूप में संक्षिप्त) – को आँख में ले जाता है (www.lifebiosciences.com)। ये जीन हानिरहित वायरसों (संशोधित एडेनो-एसोसिएटेड वायरस, या AAVs) द्वारा सीधे आँख के जेल (कांच द्रव) में इंजेक्ट किए जाते हैं (ichgcp.net)। एक बार रेटिनल तंत्रिका कोशिकाओं में पहुँचने के बाद, वायरल वाहक उन कोशिकाओं को OSK प्रोटीन बनाने के निर्देश देता है। विचार यह है कि OSK प्रोटीन कोशिकाओं के कुछ आणविक चिह्नों – उनके एपिजेनेटिक चिह्नों को रीसेट कर देंगे – जिससे कोशिकाओं के डीएनए को वास्तव में बदले बिना अधिक युवा जीन गतिविधि पैटर्न बहाल हो जाएगा (www.lifebiosciences.com) (ichgcp.net)।

महत्वपूर्ण रूप से, ER-100 एक सुरक्षा सुविधा का उपयोग करता है: OSK जीन एक “स्विच” के नियंत्रण में होते हैं जो डॉक्सीसाइक्लिन, एक सामान्य एंटीबायोटिक, पर प्रतिक्रिया करता है (ichgcp.net) (longevity.technology)। परीक्षण में शामिल रोगी इंजेक्शन के बाद लगभग 8 सप्ताह तक कम खुराक वाली डॉक्सीसाइक्लिन लेंगे। यह OSK जीनों को केवल उपचार के दौरान सक्रिय होने में सक्षम बनाता है। एक बार जब डॉक्सीसाइक्लिन बंद कर दिया जाता है, तो कोशिकाएं OSK गतिविधि को कम कर देती हैं। यह इसे अस्थायी जीन थेरेपी (अस्थायी जीन अभिव्यक्ति) बनाता है जिसका उद्देश्य कोशिकाओं को स्थायी रूप से बदलने के बजाय केवल कोशिका की उम्र को फिर से सेट करना है।

क्योंकि ER-100 केवल तीन कारकों को वितरित करता है (चौथे यामानाका कारक, c-Myc, को छोड़कर, जो ट्यूमर के जोखिम से जुड़ा है), कंपनी को उम्मीद है कि कोशिकाओं को स्टेम-जैसी या कैंसरयुक्त होने से बचा जा सके (longevity.technology)। प्रयोगशाला जानवरों में, दीर्घकालिक निरंतर OSK अभिव्यक्ति के कारण अनियंत्रित वृद्धि या बड़े दुष्प्रभाव नहीं हुए (pmc.ncbi.nlm.nih.gov) (longevity.technology)। (चूहों और गैर-मानव प्राइमेट्स में प्रीक्लिनिकल परीक्षणों से पता चला है कि ER-100 को अच्छी तरह से सहन किया गया, जिसमें कोई महत्वपूर्ण विषाक्तता नहीं थी (pmc.ncbi.nlm.nih.gov) (longevity.technology).) कुल मिलाकर, ER-100 एक बिलकुल नई रणनीति का प्रतिनिधित्व करता है: जल निकासी में सुधार के लिए दवा या सर्जरी के बजाय, यह एक न्यूरो-पुनर्योजी जीन थेरेपी है जो ऑप्टिक तंत्रिका को स्वयं बचाने और फिर से जीवंत करने का प्रयास करती है।

प्रीक्लिनिकल अध्ययन क्या दिखाते हैं

लोगों में ER-100 का परीक्षण करने से पहले, शोधकर्ताओं को इस बात का प्रमाण चाहिए था कि यह जानवरों में प्रभावी और सुरक्षित दोनों हो सकता है। ग्लूकोमा और ऑप्टिक तंत्रिका चोट मॉडल में कई अध्ययन बहुत उत्साहजनक रहे हैं:

• ग्लूकोमा जैसी आँखों की क्षति वाले चूहों में, दो महीने की OSK जीन थेरेपी ने दृष्टि को पूरी तरह से बहाल कर दिया (pmc.ncbi.nlm.nih.gov)। उपचारित चूहों ने अपनी दृष्टि को लगभग सामान्य स्तर तक वापस पा लिया, और यह सुधार कई महीनों तक चला। खास बात यह है कि 21 महीने के निरंतर OSK उपचार के बाद भी, चूहों में उनकी रेटिनल संरचना या वजन पर कोई प्रतिकूल प्रभाव नहीं दिखा (pmc.ncbi.nlm.nih.gov)। यह बताता है कि कायाकल्प प्रक्रिया आँख को नुकसान पहुँचाए बिना काम कर सकती है।

• अन्य पशु अध्ययनों में, वैज्ञानिकों ने बार-बार तंत्रिका कोशिका की रिकवरी देखी है। उदाहरण के लिए, डॉ. डेविड सिनक्लेयर (लाइफ बायोसाइंसेज के सह-संस्थापक) और उनके सहयोगियों ने पहले बताया था कि ऑप्टिक तंत्रिका की चोट के बाद OSK कारकों ने अंधे चूहों में दृष्टि बहाल की (longevity.technology)। इन प्रयोगों से पता चला कि घायल तंत्रिका कोशिकाओं को उनके एपिजेनेटिक चिह्नों को रीसेट करके “फिर से जीवंत” किया जा सकता है।

• गैर-मानव प्राइमेट्स (बंदरों) में, लाइफ बायोसाइंसेज ने ER-100 की सुरक्षा का परीक्षण किया। कंपनी के शोधकर्ताओं के अनुसार, ER-100 को प्राइमेट्स में अच्छी तरह से सहन किया गया जिसमें कोई महत्वपूर्ण विषाक्तता या अंग क्षति नहीं थी (longevity.technology)। ये प्राइमेट अध्ययन – हालांकि एक जर्नल में प्रकाशित नहीं हुए हैं – इस विचार का समर्थन करते हैं कि आँखों में OSK जीनों का स्थानीय इंजेक्शन बड़ी आँखों में खतरनाक दुष्प्रभाव पैदा नहीं करता है।

इन प्रयोगशाला निष्कर्षों को एक साथ लेने पर, कंपनी ने FDA से मानव परीक्षण चलाने के लिए कहा। लाइफ बायोसाइंसेज द्वारा सारांशित किए गए अनुसार, उनके पशु कार्य ने “नियंत्रित OSK अभिव्यक्ति, मिथाइलेशन पैटर्न की बहाली, और बेहतर दृश्य कार्य” (www.lifebiosciences.com) का प्रदर्शन किया – यह एक महत्वपूर्ण अवधारणा का प्रमाण था जिसने ER-100 के रोगियों में परीक्षण का मार्ग प्रशस्त किया।

ER-100 क्लिनिकल ट्रायल: डिज़ाइन और लक्ष्य

लाइफ बायोसाइंसेज ने इस ट्रायल को प्रायोजित किया। यह एक चरण 1, ओपन-लेबल अध्ययन है जिसे मुख्य रूप से मनुष्यों में सुरक्षा और सहनशीलता दिखाने के लिए डिज़ाइन किया गया है (longevity.technology) (www.lifebiosciences.com)। ClinicalTrials.gov पर ट्रायल नंबर NCT07290244 है, और इसमें 2026 की शुरुआत में नामांकन शुरू हुआ (www.lifebiosciences.com)। अधिकतम 18 रोगियों का उपचार किया जाएगा: 12 ओपन-एंगल ग्लूकोमा (OAG) के साथ और 6 हाल ही के NAION के साथ (ichgcp.net)।

परीक्षण की प्रमुख विशेषताएँ इस प्रकार हैं:

• एकल खुराक इंजेक्शन: प्रत्येक प्रतिभागी को एक आँख (प्रभावित आँख) में ER-100 का एक इंजेक्शन प्राप्त होगा। इंजेक्शन के बाद, वे जीन थेरेपी को सक्रिय करने के लिए 8 सप्ताह तक डॉक्सीसाइक्लिन का मौखिक कोर्स लेंगे (ichgcp.net)।
• फॉलो-अप विजिट: रोगी गहन फॉलो-अप शेड्यूल का पालन करेंगे। इसमें पहले 6 महीनों में लगभग 9 क्लिनिक विजिट और फिर कुल 5 साल तक वार्षिक चेक-इन शामिल हैं (ichgcp.net) (www.clinicaltrialsarena.com)। यह लंबा फॉलो-अप किसी भी विलंबित दुष्प्रभाव को देखने और स्थायी लाभों को जानने के लिए है।
• दृश्य और स्वास्थ्य मूल्यांकन: प्रत्येक विजिट पर, प्रतिभागियों की पूरी आँख की जाँच और दृश्य परीक्षण किए जाते हैं। इनमें दृश्य तीक्ष्णता (आँखों का चार्ट पढ़ना), दृश्य क्षेत्र परीक्षण (परिधीय दृष्टि परीक्षण), और रेटिना व ऑप्टिक तंत्रिका की इमेजिंग शामिल हो सकती है। डॉक्टर इन परिणामों की तुलना प्रत्येक रोगी के बेसलाइन (उपचार से पहले) से करेंगे यह देखने के लिए कि क्या दृष्टि स्थिर रहती है या सुधरती है (www.lifebiosciences.com) (longevity.technology)।
• सुरक्षा निगरानी: परीक्षण, परीक्षाओं और प्रयोगशाला परीक्षणों के माध्यम से दुष्प्रभावों को ट्रैक करेगा। उदाहरण के लिए, डॉक्टर सूजन या अन्य आँखों की समस्याओं की निगरानी करेंगे, और रक्त परीक्षण वायरल थेरेपी के प्रति प्रतिरक्षा प्रतिक्रियाओं की जांच कर सकते हैं (www.clinicaltrialsarena.com) (longevity.technology)।
• जैविक नमूनाकरण: प्रतिभागी आँसू, लार, मूत्र और मल के नमूने प्रदान करेंगे। ये नमूने शोधकर्ताओं को यह समझने में मदद करते हैं कि थेरेपी शरीर में कैसे चलती है और कैसे बाहर निकलती है (www.clinicaltrialsarena.com)।
• जीवन-गुणवत्ता प्रश्नावली: रोगी दृष्टि से संबंधित जीवन की गुणवत्ता के बारे में प्रश्नावली भी भरेंगे। यह दैनिक कार्य या कल्याण में किसी भी बदलाव को मापने में मदद करता है (www.clinicaltrialsarena.com)।
• प्रतिरक्षा प्रतिक्रिया उपाय: चूंकि जीन थेरेपी एक प्रतिरक्षा प्रतिक्रिया को ट्रिगर कर सकती है, इसलिए परीक्षण विशेष रूप से प्रतिरक्षा प्रतिक्रियाओं को मापता है। डॉक्टर यह जांचेंगे कि क्या शरीर थेरेपी के खिलाफ एंटीबॉडी बनाता है (www.clinicaltrialsarena.com)।

परीक्षण के दो भाग (समूह) हैं। पहला, ग्लूकोमा समूह में एक खुराक-बढ़ाने वाला चरण: तीन ग्लूकोमा रोगियों को कम खुराक मिलेगी, उसके बाद तीन को अधिक खुराक मिलेगी। अगली खुराक पर जाने से पहले एक सुरक्षा बोर्ड प्रत्येक चरण की निगरानी करेगा। ग्लूकोमा खुराक पूरी करने के बाद, टीम एक खुराक का चयन करेगी और उसे NAION रोगियों को देगी (शुरुआत में 3, और फिर कुल 6 तक) (ichgcp.net)। इसका मतलब है कि ग्लूकोमा समूह NAION रोगियों का इलाज करने से पहले एक सुरक्षित खुराक खोजने में मदद करता है।

कौन शामिल हो सकता है? पात्र प्रतिभागी वयस्क (40-85 वर्ष की आयु) हैं जिनमें या तो:

• ओपन-एंगल ग्लूकोमा (OAG) एक आँख में, मध्यम दृष्टि हानि के साथ लेकिन आँख का दबाव 30 mmHg से कम (ichgcp.net)। उन्हें स्थिर ग्लूकोमा थेरेपी (ड्रॉप्स, आदि) पर होना चाहिए और जल्द ही किसी ग्लूकोमा सर्जरी की आवश्यकता नहीं होनी चाहिए।
• NAION एक आँख में, स्क्रीनिंग से लगभग 2 सप्ताह के भीतर अचानक दृष्टि हानि के साथ, एक नेत्र विशेषज्ञ द्वारा पुष्टि की गई (ichgcp.net)। NAION-प्रभावित आँख में अभी भी कुछ व्यवहार्य दृष्टि और परीक्षा में ऑप्टिक तंत्रिका सूजन के लक्षण दिखने चाहिए। रोगियों में स्पष्ट आँख के माध्यम (फैलाने योग्य), अच्छा सामान्य स्वास्थ्य होना चाहिए, और फॉलो-अप शेड्यूल पर सहमत होना चाहिए (ichgcp.net) (ichgcp.net)। गर्भवती महिलाओं को बाहर रखा गया है, और बच्चे पैदा करने की क्षमता वाले पुरुषों और महिलाओं को अध्ययन के दौरान गर्भनिरोधक का उपयोग करना चाहिए। (ichgcp.net)

वर्तमान में, परीक्षण को अभी तक भर्ती नहीं हो रहा है के रूप में सूचीबद्ध किया गया है, लेकिन इसके जल्द ही शुरू होने की उम्मीद है। पहले मरीजों को 2026 में नामांकित करने की योजना है, और कंपनी को उम्मीद है कि सबसे शुरुआती परिणाम 2026 के अंत या 2027 की शुरुआत तक सामने आ सकते हैं (trial.medpath.com)। (ध्यान रखें कि यह केवल एक अनुमान है – क्लिनिकल ट्रायल अक्सर उम्मीद से अधिक समय लेते हैं।)

अभी के लिए, सूचीबद्ध एकमात्र अध्ययन स्थल ग्लेनडेल, कैलिफोर्निया में ग्लोबल रिसर्च मैनेजमेंट में है (ichgcp.net)। यदि परीक्षण का विस्तार होता है तो भविष्य में (व्यापक भर्ती के लिए) अन्य साइटें जोड़ी जा सकती हैं। इच्छुक मरीज या डॉक्टर अपडेट के लिए ट्रायल पंजीकरण (NCT07290244) का पालन कर सकते हैं या अधिक जानकारी के लिए लाइफ बायोसाइंसेज से संपर्क कर सकते हैं।

ER-100 मौजूदा ग्लूकोमा उपचारों से कैसे भिन्न है

सभी अनुमोदित ग्लूकोमा दवाएं और सर्जरी एक ही समस्या पर काम करती हैं: इंट्राओकुलर दबाव (IOP)। आई ड्रॉप या तो तरल पदार्थ के उत्पादन को कम करते हैं या बहिर्वाह में सुधार करते हैं, जो तंत्रिका क्षति को धीमा कर सकता है। हालांकि, इनमें से कोई भी उपचार क्षतिग्रस्त ऑप्टिक तंत्रिका कोशिकाओं को सीधे ठीक या फिर से विकसित नहीं करता है। यही कारण है कि कई रोगियों की दृष्टि समय के साथ कम होती रहती है और सामान्य दबाव वाला रोगी भी अंधा हो सकता है (pmc.ncbi.nlm.nih.gov) (www.lifebiosciences.com)।

इसके विपरीत, ER-100 का लक्ष्य तंत्रिका कोशिकाओं को स्वयं ठीक करना है। यह मनुष्यों में परीक्षण की गई पहली ग्लूकोमा थेरेपी (और शायद NAION के लिए पहली) है जो रेटिनल न्यूरॉन्स को बहाल करने का प्रयास करने के लिए एपिजेनेटिक रीप्रोग्रामिंग का उपयोग करती है (www.lifebiosciences.com)। दूसरे शब्दों में, केवल लक्षणों (दबाव) को संबोधित करने के बजाय, यह एक मूल कारण – कोशिकाओं की उम्र बढ़ने की स्थिति – से निपटता है। यदि सफल होता है, तो यह पुनर्योजी उपचारों के लिए द्वार खोल सकता है जो दबाव कम करने वाली दवाओं के पूरक होंगे।

नैदानिक ​​शर्तों में, ER-100 का उद्देश्य एक रोग-संशोधित थेरेपी के रूप में है। लाइफ बायोसाइंसेज स्पष्ट रूप से नोट करता है कि वर्तमान देखभाल “अंतर्निहित न्यूरोनल डीजेनरेशन को संबोधित करने में विफल रहती है,” जिससे दृष्टि की रक्षा या पुनर्जीवित करने वाली थेरेपी के लिए “एक महत्वपूर्ण अधूरी चिकित्सा आवश्यकता” बनी रहती है (www.lifebiosciences.com)। ER-100 का लक्ष्य OSK कारकों का उपयोग करके क्षतिग्रस्त RGCs को कार्यक्षमता वापस पाने के लिए प्रोत्साहित करके उस अंतर को भरना है। चूंकि यह एपिजेनेटिक तंत्रों (कोशिकाओं के अंदर प्रोटीन मार्कर और जीन गतिविधि) पर कार्य करता है, इसलिए यह एक उपन्यास तंत्र का प्रतिनिधित्व करता है जो किसी भी उपलब्ध ग्लूकोमा उपचार में नहीं देखा गया है।

यह जानना जल्दबाजी होगी कि ER-100 वास्तव में IOP को कम करेगा या नहीं। वास्तव में, परीक्षण बिल्कुल भी दबाव को लक्षित नहीं करता है – यह सीधे ऑप्टिक तंत्रिका का इलाज करता है। आँखों के दबाव पर कोई भी प्रभाव एक माध्यमिक चिंता है। यदि ER-100 मुख्य रूप से न्यूरोप्रोटेक्शन/पुनर्जनन द्वारा काम करता है, तो यह ग्लूकोमा देखभाल के लिए एक बड़ा बदलाव होगा। भले ही यह अपने आप दृष्टि में सुधार न करे, फिर भी इसे ड्रॉप्स या अन्य थेरेपी के साथ उपयोग किया जा सकता है ताकि रोगियों को दृष्टि बनाए रखने का बेहतर मौका मिल सके।

संक्षेप में, अधूरी आवश्यकता जिसे ER-100 संबोधित करता है, स्पष्ट है: कोई भी ऐसा उपचार न होना जो ग्लूकोमा/NAION में ऑप्टिक तंत्रिका कोशिकाओं को पुनर्जीवित कर सके या खोई हुई दृष्टि को बहाल कर सके। सभी मौजूदा उपचार केवल क्षति को धीमा करते हैं। ER-100 कोशिकीय स्तर पर क्षति को उलटने का प्रयास करने में अद्वितीय है।

रोगियों और देखभाल करने वालों को क्या जानना चाहिए

• यह एक प्रायोगिक परीक्षण है। ER-100 को सामान्य उपयोग के लिए अनुमोदित नहीं किया गया है। यह वर्तमान में सुरक्षा का परीक्षण करने के लिए एक बहुत ही प्रारंभिक चरण 1 अध्ययन में है। मरीजों को यह समझना चाहिए कि यह एक शोध प्रयोग है, न कि एक सिद्ध इलाज। लाभ अनिश्चित हैं, और अज्ञात जोखिम हैं।

• कौन शामिल हो सकता है? जो वयस्क रोगी मानदंडों (मध्यम ग्लूकोमा या तीव्र NAION) को पूरा करते हैं और अध्ययन केंद्र तक पहुँच सकते हैं, वे स्क्रीनिंग पर विचार कर सकते हैं। अपने नेत्र चिकित्सक से परीक्षण की पात्रता के बारे में बात करें। नामांकित होने के लिए, आपको अध्ययन के लिए सहमति देनी होगी और उसके शेड्यूल का पालन करना होगा। (लाइफ बायोसाइंसेज के पास एक ईमेल संपर्क और NCT07290244 के लिए ClinicalTrials.gov सूची है जिसमें अधिक विवरण हैं।)

• परीक्षण में क्या होता है? प्रत्येक प्रतिभागी को एक आँख में ER-100 का एक इंजेक्शन मिलेगा, उसके बाद लगभग दो महीने तक डॉक्सीसाइक्लिन की मौखिक बूंदें लेनी होंगी। फिर डॉक्टर आपकी बारीकी से निगरानी करेंगे: अगले महीनों और वर्षों में बार-बार आँखों की जाँच, इमेजिंग (जैसे OCT स्कैन), दृष्टि परीक्षण (आँखों के चार्ट और दृश्य क्षेत्र), और प्रयोगशाला परीक्षण (ichgcp.net) (www.clinicaltrialsarena.com)। आप अपनी दृष्टि और जीवन की गुणवत्ता के बारे में प्रश्नावली भी भरेंगे। ये मूल्यांकन ज्यादातर नियमित क्लिनिक विजिट की तरह होते हैं लेकिन इसमें कुछ अतिरिक्त जाँचें भी शामिल होती हैं (जैसे कभी-कभी आँसू या रक्त एकत्र करना)।

• फॉलो-अप और सुरक्षा: परीक्षण कर्मचारी आपको दुष्प्रभावों के लिए देखेंगे। चूंकि ER-100 एक जीन थेरेपी है, वे सूजन या प्रतिरक्षा प्रतिक्रियाओं पर विशेष ध्यान देते हैं। किसी भी देर से होने वाले मुद्दों को पकड़ने के लिए फॉलो-अप लंबा (लगभग 5 साल) है। आपके डॉक्टर उपचार से पहले के आपके बेसलाइन से प्रत्येक विजिट के परिणामों की तुलना करेंगे ताकि किसी भी बदलाव को देखा जा सके।

• संभावित लाभ और जोखिम: हमें नहीं पता कि ER-100 मानव रोगियों में दृष्टि में सुधार कर सकता है या नहीं – यह भविष्य के परीक्षणों के लिए एक सवाल है। इस चरण 1 में, पहला लक्ष्य यह पुष्टि करना है कि ER-100 की इंजेक्ट की गई खुराक सुरक्षित है। यदि थेरेपी का परीक्षण के दौरान दृष्टि उपायों पर कोई सकारात्मक प्रभाव पड़ता है, तो वह उत्साहजनक होगा (लेकिन ऐसे किसी भी निष्कर्ष की पुष्टि के लिए बड़े अध्ययनों की आवश्यकता होगी) (longevity.technology)। संभावित जोखिमों में सूजन, आँखों का बढ़ा हुआ दबाव, या जीन थेरेपी के अप्रत्याशित प्रभाव शामिल हैं। परीक्षण डिज़ाइन में जोखिम को कम करने के लिए कई सुरक्षा उपाय (कम खुराक, एंटीबायोटिक स्विच, आँख में स्थानीय वितरण) शामिल हैं (longevity.technology), लेकिन अज्ञात समस्याएं अभी भी हो सकती हैं।

• परीक्षण के बाद: यदि ER-100 एक सुरक्षित प्रोफाइल और लाभ के संकेत दिखाता है, तो लाइफ बायोसाइंसेज अधिक रोगियों में चरण 2 परीक्षणों की योजना बना सकता है। अंततः, यदि कई वर्षों में सब कुछ ठीक रहा, तो ER-100 नियामक अनुमोदन प्राप्त करने का प्रयास कर सकता है। हालांकि, यह एक लंबी प्रक्रिया है – भले ही यह अध्ययन सुचारू रूप से चले, ER-100 (या कोई भी समान थेरेपी) के व्यावसायिक रूप से उपलब्ध होने में कई साल लग सकते हैं।

निष्कर्ष

ER-100 ग्लूकोमा और NAION के इलाज के लिए एक साहसिक, उपन्यास दृष्टिकोण का प्रतिनिधित्व करता है। रेटिनल तंत्रिका कोशिकाओं की आयु को रीसेट करने का प्रयास करके, यह एक ऐसे उपचार की आशा प्रदान कर सकता है जो दबाव नियंत्रण से परे हो। आगामी परीक्षण हमें बताएगा कि क्या यह जीन थेरेपी रोगियों को सुरक्षित रूप से दी जा सकती है। अभी के लिए, रोगियों को सूचित रहना चाहिए: यदि आप या आपके किसी प्रियजन इन मानदंडों में फिट होते हैं, तो आप और आपके डॉक्टर इस अवसर पर विचार कर सकते हैं। परिणाम कुछ भी हो, ER-100 पहले से ही उम्र बढ़ने वाली आँख की मरम्मत की संभावनाओं और चुनौतियों के बारे में बहुमूल्य ज्ञान का योगदान कर रहा है।

चिकित्सक और शोधकर्ता बारीकी से निगरानी करेंगे। एक सुरक्षित और आशाजनक परिणाम ऑक्यूलर जीन थेरेपी और न्यूरोप्रोटेक्शन में नए अध्ययनों की लहर पैदा कर सकता है। यदि ER-100 अंततः प्रभावी साबित होता है, तो यह ग्लूकोमा उपचार के परिदृश्य को बदल सकता है, एक तत्काल अधूरी आवश्यकता को पूरा कर सकता है। तब तक, रोगियों के लिए मुख्य संदेश सतर्क आशावाद है: यह परीक्षण ग्लूकोमा से लड़ने के एक संभावित नए तरीके की दिशा में पहला कदम है, लेकिन यह जानने के लिए कठोर विज्ञान और समय की आवश्यकता होगी कि क्या यह वास्तव में अपने वादे पर खरा उतरता है।

स्रोत: उपरोक्त जानकारी लाइफ बायोसाइंसेज की प्रेस सामग्री और समाचार रिपोर्टों के साथ-साथ OSK जीन थेरेपी पर सहकर्मी-समीक्षित अध्ययनों से ली गई है (www.lifebiosciences.com) (ichgcp.net) (pmc.ncbi.nlm.nih.gov) (longevity.technology)।