Crispr glaukoomi geeniteraapia

CRISPR glaukoomi geeniteraapia

CRISPR glaukoomi geeniteraapia viitab geeniredigeerimise meetodile, kus kasutatakse CRISPR-tehnoloogiat haigusega seotud geenimuudatuste parandamiseks või blokeerimiseks. CRISPR töötab kui täpne molekulaarne tööriist, mis suudab sihtida konkreetsed DNA-jupid ja neid kas lõigata, parandada või asendada. Glaukoomi korral võib selline lähenemine püüda vähendada geneetilist eelsoodumust silmasisese rõhu tõusuks või tugevdada silmanärvi vastupanu. Hetkel on tegemist peamiselt teadusuuringute ja kliiniliste proovidega, kus hinnatakse meetodi ohutust ja tõhusust. Potentsiaalne eelis on püsiv mõju, mis võiks vähendada vajadust eluaegse ravimtarbimise järele, kuid see on keeruline ja ei pruugi sobida kõigile patsientidele. Riskid hõlmavad juhuslikke muutusi muudes geenides, immuunreaktsioone või ootamatuid kõrvalmõjusid silmas. Enne laialdast kasutusele võtmist on vaja pikaajalisi uuringuid ja ranget regulatiivset hindamist. Kui see lähenemine osutub ohutuks ja efektiivseks, võib see tulevikus oluliselt muuta glaukoomi ravistrateegiaid, eriti pärilike vormide korral.