Genová terapie

genová terapie

Genová terapie je způsob léčby, který do buněk vnáší genetický materiál s cílem opravit nebo nahradit poškozený gen. Místo užívání léků, které potlačují příznaky, jde o zásah do příčiny nemoci na úrovni DNA nebo RNA. Nejčastěji se používají nosiče zvané vektory, které gen bezpečně dopraví do cílových buněk, a v některých případech moderní metody přímo upravují genomy. Tento přístup může být jednorázový a dlouhodobě změnit průběh nemoci, což z něj dělá velmi slibnou terapii u dědičných onemocnění. Genová terapie vyžaduje přesné diagnostické testy, protože cílení na správný gen a buňku je klíčové pro úspěch a bezpečnost. Mezi rizika patří imunitní reakce, neúplné opravy a potenciál nežádoucích účinků, proto je nutné pečlivé sledování. Terapie je také nákladná a regulovaná, takže přístup k ní může být omezený. Přesto může zásadně změnit život lidí s genetickými onemocněními tím, že nabídne léčbu, která dříve neexistovala. Genová terapie představuje krok směrem k personalizované medicíně, kde léčba odpovídá konkrétní genetické příčině onemocnění.