Gen terapisi

gen terapisi

Gen terapisi, hücrelerin içine yeni genler vererek veya mevcut genlerin işleyişini değiştirerek hastalıkları tedavi etmeyi amaçlayan bir yöntemdir. Bu, eksik veya hatalı bir genin yerine doğru bir kopya koymak, zararlı bir genin etkisini yok etmek veya hücrenin davranışını değiştirmek şeklinde yapılabilir. Genler genellikle taşıyıcı virüsler gibi vektörler aracılığıyla hedef dokulara iletilir ve bu iletimin güvenli ve etkili olması gerekir. Göz gibi küçük, erişimi nispeten kolay ve kısmen bağışık korumalı alanlar gen terapisi için uygun hedefler olarak görülür. Bu yaklaşım bazı kalıtsal veya dejeneratif hastalıklarda altta yatan nedene doğrudan müdahale etme şansı verir. Gen terapisinin avantajı, tek seferlik uygulamaların uzun süreli yarar sağlayabilme potansiyelidir, ancak her durumda veya her hastada geçerli olmayabilir. Riskler arasında bağışıklık yanıtı, hedef dışı etkiler ve genlerin istenmeyen şekilde düzenlenmesi yer alır; ayrıca doğru genin doğru hücreye yeterli miktarda ulaşması teknik olarak zordur. Araştırmalar daha güvenli taşıyıcılar, hassas hedefleme yöntemleri ve düzenleyici yaklaşımlar geliştirmeye odaklanıyor çünkü gen terapisi bazı durumlarda hastalığın nedenine yönelik kalıcı çözümler sunma potansiyeli taşır.