terapia genetica

# Previsão da Restauração da Visão no Glaucoma: Perspectivas para 5, 10 e 20 Anos O **glaucoma** causa perda progressiva das **células ganglionares da retina (CGRs)** que enviam sinais visuais do olho para o cérebro. Os tratamentos atuais (medicamentos, lasers ou cirurgia) apenas **diminuem a pressão ocular**, o que pode retardar a perda de visão, mas **não conseguem restaurar as células nervosas perdidas** ([pmc.ncbi.nlm.nih.gov](https://pmc.ncbi.nlm.nih.gov/articles/PMC9697907/#:~:text=Glaucoma%20is%20a%20neurodegenerative%20disease,studies%20have%20revealed%20effective%20neuroprotection)). De fato, como observa uma revisão recente, “o controle [da pressão ocular] em certos pacientes pode ser ineficaz para retardar a progressão da doença” ([pmc.ncbi.nlm.nih.gov](https://pmc.ncbi.nlm.nih.gov/articles/PMC9697907/#:~:text=Glaucoma%20is%20a%20neurodegenerative%20disease,studies%20have%20revealed%20effective%20neuroprotection)). Novas pesquisas focam em três abordagens: **neuroresgate** para salvar ou impulsionar CGRs sobreviventes; **aumento bioeletrônico/cortical** para contornar o dano; e a verdadeira **regeneração ou substituição** de células danificadas. Estas têm prazos muito diferentes. Abaixo, explicamos o que os ensaios atuais e os caminhos regulatórios sugerem para cada categoria, usando cenários otimistas, de caso-base e conservadores. ## Perspectiva de Curto Prazo (Meses–Anos): Neuroresgate e Neuroaprimoramento Nos próximos anos, a ênfase será na **neuroproteção/neuroaprimoramento** – terapias que visam **preservar ou melhorar ligeiramente a função das CGRs existentes** em vez de regenerá-las. Estudos identificaram fatores (como neurotrofinas ou sinais genéticos) que ajudam as CGRs danificadas a sobreviver. Por exemplo, a **terapia genética** em camundongos mostrou proteção dramática das CGRs: uma equipe de Harvard usou três fatores de reprogramação Yamanaka em camundongos com glaucoma e descobriu que os nervos ópticos lesionados se regeneraram e a visão melhorou ([www.brightfocus.org](https://www.brightfocus.org/news/a-revolutionary-approach-to-restoring-vision-loss-from-glaucoma/#:~:text=The%20treatment%20turned%20out%20to,related%20vision%20loss)). Esta prova de conceito é empolgante, mas ainda muito inicial (em camundongos) e longe de ser um tratamento humano. Mais clinicamente, vários ensaios humanos iniciais estão em andamento. Por exemplo, um ensaio de Fase 1 usou **colírios contendo fator de crescimento nervoso (rhNGF)** em pacientes com glaucoma ([pmc.ncbi.nlm.nih.gov](https://pmc.ncbi.nlm.nih.gov/articles/PMC8821405/#:~:text=burden%20mainly%20eliciting%20periocular%20ache,world)). Os colírios foram seguros e bem tolerados, mas o pequeno ensaio **não mostrou uma melhora estatisticamente significativa da visão** em relação ao placebo (embora houvesse indícios de benefício) ([pmc.ncbi.nlm.nih.gov](https://pmc.ncbi.nlm.nih.gov/articles/PMC8821405/#:~:text=burden%20mainly%20eliciting%20periocular%20ache,world)). Em outras

Previsão da Restauração da Visão no Glaucoma: Perspectivas para 5, 10 e 20 Anos

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