Gentherapie

gentherapie

Gentherapie is een medische techniek waarbij genetisch materiaal wordt gebruikt om ziekten te behandelen, te voorkomen of te verlichten. In plaats van alleen symptomen aan te pakken, probeert gentherapie de onderliggende genetische oorzaken van een aandoening te corrigeren door een goed werkend gen toe te voegen, een fout gen te vervangen of het schadelijke gen stil te zetten. Voor de ogen is gentherapie bijzonder veelbelovend omdat structuren zoals het netvlies relatief gemakkelijk bereikt kunnen worden met éénmalige injecties en omdat sommige oogziekten door één enkel defect gen worden veroorzaakt. De techniek gebruikt vaak onschadelijke virussen als vervoerders om het gewenste gen in de cellen te krijgen, of nieuwe tools zoals genbewerking om het DNA direct aan te passen. Gentherapie kan langdurige effecten hebben en in sommige gevallen een leven lang voordeel bieden na één behandeling. Er zijn echter ook risico’s, zoals ongewenste immuunreacties, off-target veranderingen of onduidelijke langetermijneffecten, waardoor zorgvuldige tests en begeleiding nodig zijn. Kosten en toegankelijkheid zijn belangrijke thema’s, omdat ontwikkelings- en behandelingskosten hoog kunnen zijn. Ondanks deze uitdagingen opent gentherapie nieuwe mogelijkheden om zichtverlies bij bepaalde aandoeningen bij de bron aan te pakken, en het blijft een actief onderzoeksgebied met snel ontwikkelende technieken en klinische proeven.