Terapia genica del glaucoma crispr

terapia genica del glaucoma CRISPR

La terapia genica con CRISPR per il glaucoma è un approccio che mira a modificare direttamente i geni coinvolti nella malattia usando la tecnica di editing genetico CRISPR-Cas9. In pratica, i ricercatori cercano di correggere difetti genetici o di spegnere geni che favoriscono l'aumento della pressione o la degenerazione delle cellule del nervo ottico. Il vantaggio potenziale è un trattamento più duraturo o addirittura curativo rispetto ai farmaci che devono essere presi continuamente. La procedura prevede di consegnare l'enzima e la guida genetica all'interno dell'occhio tramite vettori sicuri, come virus modificati, o sistemi non virali. Questo approccio è promettente ma ancora in fase di studio: i principali aspetti critici sono la precisione dell'editing per evitare modifiche indesiderate, la sicurezza a lungo termine e la risposta del sistema immunitario. Inoltre è necessario determinare quali pazienti possano beneficiare di più, dato che il glaucoma ha molte cause diverse. Se diventerà clinicamente disponibile, la terapia genica CRISPR potrebbe rivoluzionare il trattamento offrendo soluzioni più mirate e personalizzate, ma restano questioni etiche, regolatorie e tecniche da risolvere prima dell'uso diffuso.