Terapi gen aav

terapi gen AAV

Terapi gen AAV adalah cara memasukkan materi genetik baru ke dalam sel menggunakan virus kecil yang disebut adeno-associated virus (AAV) sebagai pembawa. AAV dipilih karena biasanya tidak menyebabkan penyakit pada manusia dan mampu mengantarkan gen ke berbagai jenis sel, terutama sel yang tidak banyak membelah seperti sel saraf dan sel retina. Cara ini memungkinkan penggantian gen yang rusak, menambah gen yang hilang, atau memberi instruksi baru pada sel agar membuat protein tertentu yang dibutuhkan. Salah satu keuntungan utama AAV adalah kemampuan untuk menghasilkan ekspresi gen jangka panjang di jaringan target, sehingga terapi bisa bertahan lama setelah pemberian satu kali atau beberapa kali saja. Namun ada keterbatasan, seperti kapasitas muatan yang relatif kecil sehingga hanya gen berukuran terbatas yang bisa dikirim, dan kemungkinan respons imun tubuh terhadap virus pembawa. Proses produksi dan pengujian keamanan juga kompleks dan mahal, sehingga pengembangan terapi memerlukan uji klinis ketat. Terapi gen AAV penting karena menawarkan pendekatan yang potensial mengobati penyakit genetik dan kondisi yang sulit disembuhkan dengan obat konvensional, tetapi penerapannya harus mempertimbangkan efek samping dan keamanan jangka panjang.