Restauration de la vision en cas de glaucome : Nouveautés en janvier 2026

Le glaucome est souvent appelé le « voleur silencieux de la vue » – un groupe de maladies oculaires où les dommages au nerf optique entraînent une perte de vision permanente. Les traitements actuels ne peuvent que ralentir le glaucome en abaissant la pression oculaire ; ils ne restaurent pas la vision perdue. Mais des recherches passionnantes visent désormais à réparer ou à remplacer les cellules ganglionnaires rétiniennes et les fibres du nerf optique endommagées. Au cours des dernières années, les scientifiques ont rapporté de nombreuses approches révolutionnaires. Celles-ci incluent de nouvelles thérapies neuroprotectrices pour protéger les cellules survivantes, des thérapies géniques qui pourraient faire régénérer les cellules nerveuses, des traitements par cellules souches pour remplacer les neurones perdus, et même des stratégies optogénétiques ou de vision bionique pour contourner les tissus endommagés. Bien que ces idées soient principalement expérimentales, les premières nouvelles sont encourageantes. Fin 2025, par exemple, un essai clinique a été lancé pour « rajeunir » les cellules du nerf optique par thérapie génique (time.com) – suscitant l'espoir que la perte de vision due au glaucome puisse un jour être inversée. D'autres équipes ont signalé des retours partiels de vision chez des patients aveugles utilisant des implants électroniques ou des protéines sensibles à la lumière (www.livescience.com) (time.com).

Cet article passe en revue l'état de l'ophtalmologie régénératrice pour le glaucome début 2026. Nous expliquons les nouvelles thérapies à l'étude, résumons les résultats d'essais récents ou les nouvelles réglementaires, et donnons une idée réaliste de l'éloignement de ces avancées par rapport à l'aide aux patients. (En bref, il y a de la promesse, mais les remèdes pratiques sont encore à des années d'être disponibles (time.com) (www.axios.com).) Lisez la suite pour les dernières informations sur chaque approche.

Thérapies Neuroprotectrices

Une stratégie majeure est la neuroprotection, qui consiste à utiliser des médicaments ou des traitements pour maintenir en vie et en bonne santé plus longtemps les cellules ganglionnaires rétiniennes (CGR) survivantes. L'idée est de ralentir ou d'arrêter la mort cellulaire afin que les patients perdent la vision plus lentement et puissent peut-être maintenir une vision utile. Les chercheurs explorent de nombreuses façons d'y parvenir :

• Facteurs de croissance et cytokines. Délivrance de substances stimulant la croissance nerveuse telles que le facteur neurotrophique dérivé du cerveau (BDNF), le facteur neurotrophique ciliaire (CNTF) ou d'autres protéines de soutien dans l'œil. Ces molécules peuvent aider les CGR à résister au stress et à éviter la mort cellulaire programmée. Par exemple, des dispositifs implantables libérant lentement du CNTF dans la rétine ont été testés, avec quelques preuves qu'ils protègent les cellules rétiniennes. (Aucun médicament neuroprotecteur pour le glaucome n'est encore approuvé par la FDA, mais des dizaines de composés sont à l'étude.)

• Approches anti-inflammatoires et antioxydantes. L'inflammation chronique et le stress oxydatif contribuent aux dommages du glaucome. Certains traitements expérimentaux visent à bloquer ces voies – par exemple en désactivant les signaux inflammatoires ou en piégeant les radicaux libres dans la tête du nerf optique. Ceux-ci sont également encore au stade de la recherche.

• Médicaments indépendants de la pression. Il est intéressant de noter que certains médicaments contre le glaucome connus pour abaisser la pression oculaire peuvent également avoir des propriétés neuroprotectrices directes. Par exemple, le médicament brimonidine (un agoniste alpha en collyre) a été étudié pour la neuroprotection, bien que les résultats des essais aient été mitigés. De même, de nouveaux inhibiteurs de Rho kinase (comme le netarsudil) sont examinés non seulement pour leur capacité à abaisser la pression, mais aussi pour leurs éventuels effets neuroprotecteurs.

Jusqu'à présent, la neuroprotection reste un concept plutôt qu'une thérapie cliniquement prouvée. Comme le Dr Joseph Rizzo (Harvard Ophthalmology) le note, une idée convaincante est simplement de « rajeunir la cellule » afin qu'elle devienne plus résistante (time.com). Dans cette optique, les chercheurs testent même des méthodes géniques pour reprogrammer les cellules du nerf optique dans un état plus plastique et jeune (voir ci-dessous). Mais aucune pilule ou injection n'a encore prouvé qu'elle pouvait annuler les dommages du glaucome chez l'homme (time.com).

Thérapie Génique pour la Régénération des Cellules Ganglionnaires Rétiniennes

Un domaine en vogue est la thérapie génique ciblant la rétine et le nerf optique. La plupart des thérapies géniques actuelles en ophtalmologie traitent les maladies rétiniennes héréditaires, mais les scientifiques espèrent que des outils similaires pourraient s'appliquer au glaucome. L'idée de base est d'utiliser des virus inoffensifs ou des outils d'édition génique pour modifier les cellules de l'œil afin qu'elles survivent ou fassent repousser leurs axones. Les développements récents incluent :

• Thérapie génique de « rajeunissement » (remontée de l'âge). Un exemple frappant est une thérapie expérimentale issue de Harvard/Mass Eye & Ear. Dans cet essai à venir (débutant en 2025), les médecins injecteront trois gènes dans les cellules du nerf optique de patients atteints de NAION (une sorte de neuropathie optique) (time.com). Ces gènes sont conçus pour reprogrammer les cellules dans un état plus « jeune ». L'espoir est que des cellules plus jeunes puissent mieux se réparer après des dommages. Si cela fonctionne, l'équipe envisage que cela pourrait également s'appliquer au glaucome en appuyant essentiellement sur un « bouton de rembobinage biologique » pour les cellules nerveuses vieillissantes (time.com) (time.com). Comme l'a dit le Dr Rizzo, la clé est de rajeunir la cellule afin qu'elle soit plus résistante aux blessures (time.com). Cet essai est très récent, et même ses chercheurs avertissent que ce n'est qu'un premier pas – nous sommes encore loin d'une thérapie éprouvée (time.com).

• Édition génique de régénération. Dans des études en laboratoire, les scientifiques ont identifié certains gènes qui contrôlent la croissance des axones. Par exemple, la suppression du gène PTEN ou SOCS3 chez les modèles animaux peut déclencher la repousse de longs axones optiques par les cellules ganglionnaires rétiniennes après une lésion. D'autres expériences utilisent les techniques CRISPR ou ARN pour modifier les voies de croissance des cellules nerveuses. Bien qu'encore au stade initial d'expérimentation animale, ces approches suggèrent qu'il pourrait éventuellement être possible de « déverrouiller » les CGR et de les faire régénérer leurs connexions. Aucun essai humain de ces stratégies spécifiques n'a encore commencé, mais elles offrent une preuve de concept.

• Gènes métaboliques anti-âge. Certaines équipes ciblent les voies métaboliques ou de vieillissement des neurones (par exemple, les sirtuines ou les gènes de signalisation de l'insuline). L'objectif est similaire : améliorer la santé des CGR au niveau moléculaire.

En bref, les essais de thérapie génique pour une véritable régénération du nerf optique chez l'homme ne font que commencer. L'étude NAION fin 2025 est l'une des premières à tester une « rajeunissement » basé sur les gènes dans l'œil (time.com). Il reste à voir si ces résultats peuvent être transposés aux patients atteints de glaucome. Les défis généraux incluent l'administration sûre des gènes dans les cellules nerveuses et l'assurance d'effets à long terme. Selon Vinson, les essais actuels sont « préhistoriques » par rapport à l'état de la thérapie génique dans d'autres domaines ; les thérapies de restauration de la vision évolueront probablement lentement (time.com) (www.axios.com).

Approches Basées sur les Cellules Souches

Une autre voie majeure est la thérapie par cellules souches. Les chercheurs explorent des moyens d'utiliser les cellules souches pour remplacer les tissus rétiniens ou du nerf optique endommagés. Les idées clés incluent :

• Remplacement des cellules ganglionnaires rétiniennes. En théorie, les cellules souches (embryonnaires ou cellules souches pluripotentes induites) pourraient être amenées à devenir des neurones CGR, puis transplantées dans la rétine. Ces nouveaux neurones devraient survivre, se connecter au circuitry rétinien et envoyer de longs axones à travers le nerf optique jusqu'au cerveau – un défi considérable. Jusqu'à présent, le remplacement complet des CGR n'a été testé que chez les animaux. Cependant, des travaux connexes sont encourageants : des scientifiques ont restauré la vision chez des rongeurs et des primates aveugles en implantant des couches de photorécepteurs sensibles à la lumière ou de cellules pigmentaires rétiniennes cultivées à partir de cellules souches. (Par exemple, chez des singes atteints de dégénérescence rétinienne, des greffes de patchs de cellules rétiniennes dérivées de cellules souches humaines ont entraîné des améliorations visuelles.) Ces succès montrent que des implants complexes dérivés de cellules souches peuvent s'intégrer et fonctionner dans une certaine mesure. Dans le glaucome, l'accent serait plutôt mis sur le remplacement des cellules ganglionnaires ou de leurs cellules de soutien, éventuellement en utilisant des techniques similaires de « feuille rétinienne » ou de pulvérisation cellulaire.

• Transplantation de cellules gliales de soutien. La transplantation de cellules de soutien non neuronales peut également aider. Par exemple, les cellules gliales olfactives enveloppantes (CGOE) du nerf nasal ont une capacité spéciale à favoriser la croissance axonale du SNC. Des recherches récentes ont développé des lignées cellulaires CGOE humaines et ont montré qu'elles favorisent la régénération axonale lorsqu'elles sont transplantées après une lésion de la moelle épinière ou du nerf optique (arxiv.org). Dans une étude, des cellules CGOE greffées dans des nerfs optiques endommagés chez des animaux ont aidé les axones à repousser. Si de telles cellules gliales ou dérivées de cellules souches pouvaient être injectées en toute sécurité dans un œil humain, elles pourraient créer un environnement plus favorable à la réparation nerveuse.

• Facteurs sécrétés par les cellules souches. Même sans remplacement, les cellules souches peuvent sécréter des facteurs neuroprotecteurs. Certains essais envisagent d'injecter des cellules souches dérivées de la moelle osseuse ou mésenchymateuses dans les yeux pour libérer des facteurs de croissance in situ. Il s'agit d'une autre forme de neuroprotection, où les cellules implantées agissent comme de minuscules pompes à médicaments libérant des protéines utiles. De très petites études initiales sur les injections intravitréennes de cellules souches sont en cours pour les neuropathies optiques, bien que peu de résultats soient encore publics.

Aucune thérapie par cellules souches pour la restauration de la vision en cas de glaucome n'a encore été approuvée. Quelques essais très précoces de « Phase 1 » (études de sécurité) sont prévus ou en cours de recrutement, mais les résultats prendront des années. Dans l'ensemble, le domaine est inspiré par les succès dans des maladies connexes (comme la dégénérescence maculaire et la rétinite pigmentaire) qui ont utilisé des cellules souches. Ceux-ci donnent une feuille de route ; le défi dans le glaucome est de diriger spécifiquement les cellules ou les facteurs vers la voie du nerf optique.

Optogénétique et Prothèses Visuelles

L'optogénétique et les implants bioniques offrent un espoir différent, surtout pour les pertes de vision très avancées. Ces méthodes n'essaient pas de faire repousser les cellules nerveuses. Au lieu de cela, elles donnent aux cellules oculaires restantes de nouvelles façons de détecter ou de transmettre des signaux lumineux, contournant ainsi efficacement les parties endommagées.

• Thérapie génique à base d'opsines. Une approche consiste à donner génétiquement à d'autres neurones rétiniens une protéine capteur de lumière (une « opsine »). Par exemple, une étude marquante a utilisé un virus adéno-associé (AAV) pour délivrer une channelrhodopsine décalée vers le rouge (ChrimsonR) dans l'œil d'un patient aveugle atteint d'une maladie rétinienne héréditaire (time.com). Après le traitement et des lunettes spéciales filtrant la lumière, ce patient a retrouvé la capacité de détecter des objets et des formes. Il pouvait compter les lignes de passage piéton et reconnaître des tasses sur une table (time.com). Cela montre que même après la mort des photorécepteurs, les cellules rétiniennes ou ganglionnaires peuvent être transformées en « capteurs de lumière » pour restaurer une vision rudimentaire. Dans le glaucome, une stratégie similaire pourrait en principe être utilisée : si suffisamment de CGR ou de cellules rétiniennes internes subsistent, leur donner une opsine pourrait permettre aux patients de percevoir la lumière. Cependant, la vision optogénétique est rudimentaire (monochrome et nécessitant une lumière vive et des lunettes) et convient mieux aux personnes n'ayant qu'une perception lumineuse minimale. Comme l'a noté un chercheur, ce type de thérapie est limité à ceux ayant une perte très avancée, car elle ne fournit qu'une détection de forme/contexte de base (time.com). Des défis majeurs subsistent pour améliorer la résolution et la sensibilité à la lumière.

• Implants rétiniens et interfaces cerveau-ordinateur. D'autres dispositifs innovants sont en cours de test. Par exemple, des scientifiques ont implanté une minuscule puce photodiodique sous la rétine (le système « PRIMA ») qui capte la lumière d'une caméra spéciale dans des lunettes. Lors d'un récent essai européen mené auprès de patients aveuglés par la dégénérescence maculaire liée à l'âge, environ 80 % ont pu lire des lettres un an après avoir reçu l'implant (www.livescience.com). Bien que cela soit conçu pour la maladie rétinienne centrale, l'idée de convertir des images visuelles en schémas d'impulsions électriques est largement applicable. En théorie, des systèmes prothétiques similaires pourraient être développés pour stimuler les neurones rétiniens survivants dans le glaucome ou même s'interfacer directement avec le cortex visuel. De même, des implants cérébraux de type Neuralink ou DARPA sont à l'horizon et pourraient délivrer des informations visuelles directement au cerveau. En fait, l'ARPA-H américaine finance la recherche sur la transplantation oculaire complète, ce qui impliquerait de reconnecter le nerf optique – essentiellement une interface cerveau-ordinateur ultime pour la vision (www.axios.com).

Ces approches sont extrêmement high-tech. À ce jour, aucune n'est approuvée pour le glaucome, et la plupart n'ont été essayées qu'expérimentalement (souvent dans d'autres maladies). Mais elles illustrent les stratégies créatives que les scientifiques poursuivent. Une puce ou une thérapie optogénétique pourrait un jour être une option lorsque la repousse cellulaire conventionnelle n'est pas possible.

Progrès dans les Essais et la Réglementation

Début 2026, aucun traitement de restauration de la vision n'est encore approuvé spécifiquement pour le glaucome. Les progrès réglementaires ont principalement concerné des plans étroitement liés :

• L'essai de thérapie génique NAION (mentionné ci-dessus) est en phase I/II, recrutant quelques patients (time.com). Son succès pourrait ouvrir la porte à des traitements similaires du nerf optique. (Si les résultats sont bons, des essais de phase ultérieure seront nécessaires.)

• Plusieurs entreprises de biotechnologie ont des programmes dans ce domaine. Par exemple, GenSight Biologics en France a une thérapie optogénétique (GS030) en essais cliniques pour la rétinite pigmentaire. Son approbation pourrait créer des précédents pour l'utilisation de thérapies photosensibles basées sur les gènes dans d'autres neuropathies optiques. Des entreprises américaines comme Lineage Cell Therapeutics et des laboratoires d'ophtalmologie régénératrice dans le monde entier mènent ou planifient des études de phase I/II d'implants de cellules souches ou de cellules de soutien pour les maladies oculaires avancées.

• Il n'y a pas encore d'essais de phase III pour la neuro-régénération du glaucome. Tous les travaux sont à des stades précoces (précliniques ou cliniques précoces). Les scientifiques soulignent que même les essais expérimentaux prometteurs ne sont que des « premières étapes » (time.com). En fait, un expert note que la véritable inversion de la perte de vision (la régénération d'un nerf optique) reste un problème non résolu (www.axios.com). Par conséquent, les médecins avertissent que les patients ne devraient pas s'attendre à des thérapies restauratrices approuvées au cours des une ou deux prochaines années. La plupart des chercheurs estiment en privé que si ces approches réussissent, il faudra encore de nombreuses années avant qu'elles n'atteignent largement les patients.

• Pendant ce temps, les instituts ophtalmologiques et les organismes de financement investissent massivement. Un exemple notable est la subvention de 46 millions de dollars de l'ARPA-H aux institutions du Colorado pour développer des techniques de transplantation d'œil humain (www.axios.com). Il s'agit d'un projet audacieux qui reconnaît que nous manquons actuellement de la capacité à régénérer le nerf optique. Le financement participatif et le capital-risque affluent également vers les start-ups de biotechnologie axées sur la régénération rétinienne.

En résumé, le domaine de l'ophtalmologie régénératrice évolue rapidement, mais est encore naissant. Aucune « solution miracle » n'a encore émergé. Les thérapies expérimentales discutées sont largement au stade des études animales ou des premiers essais de sécurité chez l'homme. Si elles continuent de se montrer prometteuses, nous pourrions voir des essais de phase intermédiaire (Phase II/III) débuter à la fin des années 2020. La plupart des experts s'accordent à dire qu'un calendrier réaliste pour disposer d'un traitement de restauration de la vision largement disponible pour le glaucome est de l'ordre de plusieurs années à une décennie, et non de mois (time.com) (www.axios.com). Cela dit, chaque année apporte de nouvelles découvertes en laboratoire et de potentiels résultats d'essais. Les patients et les familles qui suivent cette recherche peuvent espérer que des progrès sont réalisés – mais doivent être préparés à ce que ces efforts expérimentaux soient à long terme.

Conclusion

Au cours des derniers mois, la « frontière » des soins du glaucome a vu des idées scientifiques remarquables en laboratoire. De la possibilité de remonter le temps sur les cellules du nerf optique à la transplantation de tissus dérivés de cellules souches, les chercheurs repoussent les limites de ce que la médecine pourrait un jour accomplir. Certaines de ces approches, comme les implants rétiniens et la thérapie génique optogénétique, ont même restauré une vision partielle chez des personnes atteintes d'autres maladies oculaires cécitantes (www.livescience.com) (time.com), offrant un aperçu de ce qui pourrait être possible pour le glaucome avancé. Cependant, comme l'ont souligné les experts, nous n'en sommes qu'au début de ce voyage (time.com) (www.axios.com). Les années à venir diront quelles stratégies pourront être transposées en toute sécurité aux patients. Pour l'instant, la meilleure voie pour les patients atteints de glaucome est de poursuivre les traitements éprouvés abaissant la pression et de s'inscrire à des études cliniques si éligible. En parallèle, les communautés de la neuroscience et de l'ophtalmologie continueront d'aller de l'avant, visant à transformer la perte de vision dévastatrice en une condition qui pourrait un jour être traitée – ou même guérie.

Sources : Les avancées récentes et les essais sont discutés dans les rapports médiatiques et scientifiques (time.com) (time.com) (www.livescience.com) (www.axios.com) (time.com) (arxiv.org). Celles-ci incluent un reportage du magazine Time sur un prochain essai de thérapie génique (time.com) (time.com), un résumé de LiveScience d'une étude marquante sur une puce rétinienne (www.livescience.com), un article d'actualité d'Axios sur le financement de la transplantation oculaire par l'ARPA-H (www.axios.com), et le récit de Time et Nature Medicine de la première restauration optogénétique de la vision humaine (time.com) (time.com). Chacune souligne à la fois la promesse et le long chemin à parcourir pour les traitements régénératifs du glaucome.