therapie genique

# Prévisions pour la restauration de la vision du glaucome : Perspectives à 5, 10 et 20 ans Le **glaucome** entraîne une perte progressive des **cellules ganglionnaires de la rétine (CGR)** qui transmettent les signaux visuels de l'œil au cerveau. Les traitements actuels (médicaments, lasers ou chirurgie) ne font que **réduire la pression oculaire**, ce qui peut ralentir la perte de vision mais **ne peut pas restaurer les cellules nerveuses perdues** ([pmc.ncbi.nlm.nih.gov](https://pmc.ncbi.nlm.nih.gov/articles/PMC9697907/#:~:text=Glaucoma%20is%20a%20neurodegenerative%20disease,studies%20have%20revealed%20effective%20neuroprotection)). En fait, comme le souligne une revue récente, « contrôler [la pression oculaire] chez certains patients peut être futile pour ralentir la progression de la maladie » ([pmc.ncbi.nlm.nih.gov](https://pmc.ncbi.nlm.nih.gov/articles/PMC9697907/#:~:text=Glaucoma%20is%20a%20neurodegenerative%20disease,studies%20have%20revealed%20effective%20neuroprotection)). De nouvelles recherches se concentrent sur trois approches : le **neurosauvetage** pour préserver ou stimuler les CGR survivantes ; l'**augmentation bioélectronique/corticale** pour contourner les dommages ; et la véritable **régénération ou le remplacement** des cellules endommagées. Ces approches ont des échéanciers très différents. Ci-dessous, nous expliquons ce que les essais actuels et les voies réglementaires suggèrent pour chaque catégorie, en utilisant des scénarios optimistes, de référence et conservateurs. ## Perspectives à court terme (Mois-Années) : Neurosauvetage et Neuroamélioration Au cours des prochaines années, l'accent sera mis sur la **neuroprotection/neuroamélioration** – des thérapies qui visent à **préserver ou à légèrement améliorer la fonction des CGR existantes** plutôt qu'à les faire repousser. Des études ont identifié des facteurs (tels que les neurotrophines ou les signaux géniques) qui aident les CGR endommagées à survivre. Par exemple, la **thérapie génique** chez la souris a montré une protection spectaculaire des CGR : une équipe de Harvard a utilisé trois facteurs de reprogrammation de Yamanaka chez des souris atteintes de glaucome et a constaté que les nerfs optiques blessés se régénéraient et que la vision s'améliorait ([www.brightfocus.org](https://www.brightfocus.org/news/a-revolutionary-approach-to-restoring-vision-loss-from-glaucoma/#:~:text=The%20treatment%20turned%20out%20to,related%20vision%20loss)). Cette preuve de concept est excitante, mais encore très précoce (chez la souris) et loin d'être un traitement humain. Sur le plan clinique, plusieurs essais humains précoces sont en cours. Par exemple, un essai de phase 1 a utilisé des **collyres contenant le facteur de croissance nerveuse (rhNGF)** chez des patients atteints de glaucome ([pmc.ncbi.nlm.nih.gov](https://pmc.ncbi.nlm.nih.gov/articles/PMC8821405/#:~:text=burden%20mainly%20eliciting%20periocular%20ache,world)). Les gouttes étaient sûres et bien tolérées, m

Prévisions pour la restauration de la vision du glaucome : Perspectives à 5, 10 et 20 ans

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