Thérapie génique

thérapie génique

La thérapie génique consiste à modifier ou à corriger l’information génétique à l’intérieur des cellules pour traiter une maladie. On peut ajouter un gène fonctionnel, réparer un gène défectueux ou bloquer l’activité d’un gène nuisible. Pour faire cela, les scientifiques utilisent des vecteurs qui transportent le matériel génétique jusque dans les cellules ciblées. Ces vecteurs peuvent être des virus rendus inoffensifs, des nanoparticules ou d’autres systèmes de livraison. L’objectif est d’apporter aux cellules les instructions nécessaires pour fonctionner correctement. Cette méthode est prometteuse pour des maladies où une erreur génétique est la cause principale, car elle peut corriger la source du problème plutôt que de traiter seulement les symptômes. Dans certains cas, une seule intervention peut produire un effet durable, ce qui change radicalement la manière de soigner. Mais la thérapie génique comporte des défis : il faut toucher précisément les bonnes cellules, éviter des effets secondaires et vérifier l’efficacité sur le long terme. Des questions de sécurité, de coûts et d’accès restent à résoudre. Malgré ces limites, les progrès réalisés montrent un fort potentiel pour transformer la prise en charge de nombreuses affections.