Geeniteraapia

geeniteraapia

Geeniteraapia on raviviis, kus õigete geenide või geenimuutuste abil üritatakse parandada või ära hoida haigust. Seda tehakse tavaliselt viiruse-laadsete kandjate abil, mis toimetavad tervendavat DNA-d või RNA-d haigete rakkude sisse, või ka võimsamate tööriistadega nagu geeniredigeerimine. Eesmärk võib olla puuduvate geenide asendamine, kahjulike geenide vaigistamine või rakkude sisemise kasvu- ja parandamisvõime mõjutamine. Silmaravi ja muudes valdkondades on geeniteraapia eriti lootustandev, sest silm on väikese kaaluga ja suhteliselt kaitstud koht, mis lihtsustab kohaletoimetamist ja vähendab süsteemseid kõrvalmõjusid. Ühe suure plussina võivad õiged geeniravimid pakkuda püsivat või pikaajalist leevendust võrreldes ajutiste ravimitega. Miks see oluline on? Paljude pärilike haiguste või keeruliste seisundite puhul, mida muidu ei saa ravida, on geeniteraapia ainuvõimalus põhjuslikult mõju avaldada. Siiski on siin ka ohutuse ja eetika küsimusi: immuunsüsteemi reaktsioonid, potentsiaalsed kõrvalmõjud ning redigeerimise täpsus ja püsivus. Seetõttu läbivad geeniravi meetodid palju testimist ja regulatiivset hindamist enne laiemat kasutamist. Kui tehnoloogia areneb edasi ja muutub ohutumaks, võib geeniteraapia muutuda võimsaks tööriistaks paljude haiguste ravis ja funktsioonide taastamises.