Visual Field Test Logo

Aav geeniteraapia

Põhjalikud uuringud ja ekspertide juhendid silmade tervise hoidmiseks.

Valmis oma nägemist kontrollima?

Alusta oma tasuta vaatevälja testi vähem kui 5 minutiga.

Alusta testi kohe

AAV geeniteraapia

AAV geeniteraapia kasutab adeno-assotseeritud viirust kui kandevahendit, et tuua ravivaid geene rakkudesse. See viirus on looduses suhteliselt kahjutu ja seda on teadlased kohandanud nii, et ta kannab uue geeni ilma haigust põhjustamata. AAV viiruseid saab valida ja kujundada nii, et need suudavad siseneda kindlatesse kudedesse, näiteks silma või närvirakkudesse, ning seal geeni stabiliselt väljendada. Meetod võimaldab asendada puuduvat või kahjustunud geeni, lisada rakkude funktsiooni toetavaid geene või muuta rakkude käitumist kasulikul viisil. AAV geeniteraapia on oluline, sest ta avab uksi haiguste raviks, mida varem polnud võimalik parandada ravimite või kirurgiaga. Selle lähenemise piirangud on aga olemas: AAV mahutavus uue geeni jaoks on piiratud, immuunsüsteem võib reageerida ja mõnedes juhtudes võib tekkida vajadus tagasiside ning täpsema suunamise järele. Samuti tuleb hoolikalt hinnata pikaajalist ohutust ja efektiivsust. Kliinilised edusammud on juba näidanud, et AAV-põhine ravi võib taastada kaotatud funktsiooni mõnes sündroomis, mistõttu see tehnoloogia on meditsiinis väga paljulubav. Mõistmine, kuidas AAV töötleb geene ja kuidas seda ohutult kasutada, on võtmetähtsusega uute ravivõimaluste arendamisel.