การทดลองทางคลินิก ER-100 สำหรับต้อหิน: สิ่งที่เรารู้มาจนถึงตอนนี้และสิ่งที่จะเกิดขึ้น

ER-100: การทดลองยีนบำบัดใหม่สำหรับต้อหินและโรคเส้นประสาทตา

ต้อหิน เป็นสาเหตุสำคัญของการสูญเสียการมองเห็นอย่างถาวรทั่วโลก เกิดขึ้นเมื่อเส้นประสาทที่บอบบางซึ่งส่งภาพจากตาไปยังสมอง (หรือที่เรียกว่า เซลล์ปมประสาทจอตา หรือ RGCs) ได้รับความเสียหายหรือตาย ในผู้ป่วยต้อหินส่วนใหญ่ ความเสียหายของเส้นประสาทนี้เชื่อมโยงกับภาวะความดันลูกตาสูง (ความดันตา) ดังนั้นการรักษาในปัจจุบัน (ยาหยอดตา เลเซอร์ หรือการผ่าตัด) จึงมุ่งเน้นไปที่การลดความดันดังกล่าว (pmc.ncbi.nlm.nih.gov) (www.lifebiosciences.com). อย่างไรก็ตาม แม้จะมีการควบคุมความดันได้ดี ผู้ป่วยจำนวนมากยังคงสูญเสียการมองเห็นเมื่อเวลาผ่านไป อันที่จริง บางคนเป็นต้อหินชนิด “ความดันปกติ” ซึ่งความดันตาของพวกเขาไม่เคยสูง แต่เส้นประสาทตายังคงเสื่อมสภาพ (www.lifebiosciences.com) (pmc.ncbi.nlm.nih.gov). สิ่งนี้แสดงให้เห็นว่าการบำบัดต้อหินที่อาศัยเพียงการลดความดันสามารถชะลอโรคได้แต่ไม่สามารถย้อนกลับได้

อีกภาวะที่เกี่ยวข้องคือ โรคเส้นประสาทตาขาดเลือดเฉพาะส่วนหน้าชนิดไม่เกี่ยวข้องกับหลอดเลือดอักเสบ (NAION) ซึ่งทำให้เกิดการสูญเสียการมองเห็นอย่างกะทันหันเนื่องจากการไหลเวียนของเลือดไปยังเส้นประสาทตาไม่ดี (มักเรียกว่า “ภาวะหลอดเลือดสมองในตา”) น่าเสียดายที่ไม่มีการรักษาที่ได้รับการอนุมัติสำหรับ NAION ผู้ป่วยจึงต้องรอและหวังว่าจะมีการฟื้นตัวตามธรรมชาติ ซึ่งมักจะไม่เกิดขึ้นเลย (www.lifebiosciences.com).

เนื่องจากช่องว่างเหล่านี้ – มีวิธีการน้อยที่จะปกป้องหรือฟื้นฟูเส้นประสาทตาได้อย่างแท้จริง – นักวิจัยจึงตื่นเต้นกับแนวทางใหม่ทั้งหมดที่เรียกว่า ER-100 นี่คือยีนบำบัดเชิงทดลองที่กำลังถูกทดสอบในการทดลองทางคลินิกระยะที่ 1 (เริ่มในปี 2026) สำหรับผู้ป่วยต้อหินมุมเปิดหรือ NAION ที่เพิ่งเกิดขึ้น ER-100 ไม่ได้มุ่งเป้าไปที่ความดันตาเลย แต่มีเป้าหมายที่จะ ฟื้นฟู เซลล์ที่แก่หรือเสียหายในจอตาและเส้นประสาทตาโดยการย้อน “นาฬิกาเซลล์” ของพวกมัน (www.lifebiosciences.com) (longevity.technology). กล่าวโดยง่าย ER-100 ส่งคำแนะนำทางพันธุกรรมไปยังเส้นประสาทของตา ซึ่งอาจช่วยให้พวกมันทำงานเหมือนเซลล์ที่อายุน้อยกว่าและแข็งแรงกว่า

ER-100 ทำงานอย่างไร: “การโปรแกรมทางพันธุกรรมบางส่วน” ของเซลล์ตา

ER-100 เป็นการบำบัดชนิดแรกที่อิงจากการ โปรแกรมทางพันธุกรรมบางส่วน (partial epigenetic reprogramming) ซึ่งใช้ประโยชน์จากการค้นพบของ ดร. ชินยะ ยามานากะ ผู้ได้รับรางวัลโนเบล (ผู้ค้นพบว่ายีนบางชนิดสามารถรีเซ็ตอายุของเซลล์ได้) โดยเฉพาะอย่างยิ่ง ER-100 นำยีนยามานากะสามในสี่ยีน – OCT4, SOX2, และ KLF4 (มักเรียกโดยย่อว่า OSK) – เข้าสู่ตา (www.lifebiosciences.com). ยีนเหล่านี้ถูกส่งโดยไวรัสที่ไม่เป็นอันตราย (ไวรัสที่เกี่ยวข้องกับอะดีโนที่ถูกดัดแปลง หรือ AAVs) ฉีดเข้าไปในวุ้นตาโดยตรง (ichgcp.net). เมื่ออยู่ในเซลล์ประสาทจอตา ตัวนำไวรัสจะให้คำแนะนำแก่เซลล์เหล่านั้นในการสร้างโปรตีน OSK แนวคิดคือโปรตีน OSK จะรีเซ็ตเครื่องหมายโมเลกุลบางส่วนของเซลล์ – เครื่องหมาย epigenetic ของพวกมัน – เพื่อฟื้นฟูปริมาณกิจกรรมของยีนที่อ่อนเยาว์มากขึ้นโดยไม่เปลี่ยนแปลง DNA ของเซลล์จริง ๆ (www.lifebiosciences.com) (ichgcp.net).

ที่สำคัญ ER-100 ใช้คุณสมบัติความปลอดภัย: ยีน OSK อยู่ภายใต้การควบคุมของ “สวิตช์” ที่ตอบสนองต่อดอกซีไซคลิน ซึ่งเป็นยาปฏิชีวนะทั่วไป (ichgcp.net) (longevity.technology). ผู้ป่วยในการทดลองจะรับประทานดอกซีไซคลินขนาดต่ำประมาณ 8 สัปดาห์หลังการฉีด ซึ่งช่วยให้ยีน OSK ทำงานได้เฉพาะในระหว่างการรักษา เมื่อหยุดดอกซีไซคลิน เซลล์จะลดกิจกรรมของ OSK ทำให้เป็นยีนบำบัดแบบ ชั่วคราว (การแสดงออกของยีนชั่วคราว) โดยมีเป้าหมายเพียงเพื่อรีเซ็ตอายุของเซลล์มากกว่าที่จะเปลี่ยนแปลงเซลล์อย่างถาวร

เนื่องจาก ER-100 ส่งปัจจัยเพียงสามปัจจัย (โดยเว้นปัจจัยยามานากะตัวที่สี่คือ c-Myc ซึ่งเชื่อมโยงกับความเสี่ยงของเนื้องอก) บริษัทจึงหวังที่จะหลีกเลี่ยงการทำให้เซลล์กลายเป็นเซลล์ต้นกำเนิดหรือเซลล์มะเร็ง (longevity.technology). ในสัตว์ทดลอง การแสดงออกของ OSK อย่างต่อเนื่องเป็นเวลานานไม่ก่อให้เกิดการเติบโตที่ควบคุมไม่ได้หรือผลข้างเคียงที่สำคัญ (pmc.ncbi.nlm.nih.gov) (longevity.technology). (การทดสอบพรีคลินิกในหนูและลิงที่ไม่ใช่มนุษย์แสดงให้เห็นว่า ER-100 สามารถทนได้ดี โดยไม่มีความเป็นพิษที่สำคัญ (pmc.ncbi.nlm.nih.gov) (longevity.technology).) โดยรวมแล้ว ER-100 แสดงถึงกลยุทธ์ใหม่ล่าสุด: แทนที่จะใช้ยาหรือการผ่าตัดเพื่อปรับปรุงการระบายน้ำ แต่เป็นการบำบัดด้วยยีนที่ ฟื้นฟูระบบประสาท ที่พยายามช่วยชีวิตและฟื้นฟูเส้นประสาทตาเอง

สิ่งที่การศึกษาพรีคลินิกแสดงให้เห็น

ก่อนที่จะทดสอบ ER-100 ในมนุษย์ นักวิจัยจำเป็นต้องมีหลักฐานว่ามันมีประสิทธิภาพและปลอดภัยในสัตว์ การศึกษาหลายชิ้นในแบบจำลองต้อหินและการบาดเจ็บของเส้นประสาทตาเป็นที่น่าสนับสนุนอย่างยิ่ง:

• ในหนูที่มีความเสียหายของตาเหมือนต้อหิน การบำบัดด้วยยีน OSK เป็นเวลาสองเดือนฟื้นฟูการมองเห็นได้อย่างสมบูรณ์ (pmc.ncbi.nlm.nih.gov). หนูที่ได้รับการรักษามีสายตากลับมาเกือบปกติ และการปรับปรุงนั้นคงอยู่ได้นานหลายเดือน โดยเฉพาะอย่างยิ่ง แม้จะได้รับการรักษาด้วย OSK อย่างต่อเนื่องนานถึง 21 เดือน หนูไม่แสดงผลข้างเคียงต่อโครงสร้างจอตาหรือน้ำหนักเลย (pmc.ncbi.nlm.nih.gov). สิ่งนี้ชี้ให้เห็นว่ากระบวนการฟื้นฟูสามารถทำงานได้โดยไม่เป็นอันตรายต่อตา

• ในการศึกษาในสัตว์อื่น ๆ นักวิทยาศาสตร์ได้เห็นการฟื้นตัวของเซลล์ประสาทซ้ำแล้วซ้ำเล่า ตัวอย่างเช่น ดร. เดวิด ซินแคลร์ (ผู้ร่วมก่อตั้ง Life Biosciences) และเพื่อนร่วมงานเคยรายงานว่าปัจจัย OSK ฟื้นฟูการมองเห็นในหนูตาบอดหลังจากการบาดเจ็บของเส้นประสาทตา (longevity.technology). การทดลองเหล่านี้แสดงให้เห็นว่าเซลล์ประสาทที่บาดเจ็บสามารถ “กลับมามีชีวิตอีกครั้ง” ได้โดยการรีเซ็ตเครื่องหมาย epigenetic ของพวกมัน

• ในลิงที่ไม่ใช่มนุษย์ (monkeys) Life Biosciences ได้ทดสอบ ER-100 เพื่อความปลอดภัย ตามที่นักวิจัยของบริษัทระบุว่า ER-100 ทนได้ดีในลิงโดยไม่มีความเป็นพิษหรือความเสียหายต่ออวัยวะที่สำคัญ (longevity.technology). การศึกษาในลิงเหล่านี้ – แม้จะยังไม่ได้ตีพิมพ์ในวารสาร – ก็สนับสนุนแนวคิดที่ว่าการฉีด OSK ยีนเข้าไปในตาโดยตรงไม่ก่อให้เกิดผลข้างเคียงที่เป็นอันตรายในดวงตาขนาดใหญ่

โดยรวมแล้ว ผลการวิจัยในห้องปฏิบัติการทำให้บริษัทสามารถขอให้ FDA ดำเนินการทดลองในมนุษย์ได้ ตามที่ Life Biosciences สรุปไว้ งานวิจัยในสัตว์ของพวกเขาสาธิต “การแสดงออกของ OSK ที่ควบคุมได้ การฟื้นฟูรูปแบบการเมทิลเลชัน และการทำงานของการมองเห็นที่ดีขึ้น” (www.lifebiosciences.com) – ซึ่งเป็นหลักฐานแนวคิดที่สำคัญที่ปูทางสำหรับการทดสอบ ER-100 ในผู้ป่วย

การทดลองทางคลินิก ER-100: การออกแบบและเป้าหมาย

Life Biosciences เป็นผู้สนับสนุนการทดลองนี้ เป็นการศึกษาแบบ Phase 1 แบบเปิดฉลากที่ออกแบบมาเพื่อแสดงความปลอดภัยและการทนทานในมนุษย์เป็นหลัก (longevity.technology) (www.lifebiosciences.com). หมายเลขการทดลองบน ClinicalTrials.gov คือ NCT07290244 และเริ่มรับสมัครในต้นปี 2026 (www.lifebiosciences.com). ผู้ป่วยสูงสุด 18 ราย จะได้รับการรักษา: 12 ราย ที่เป็นต้อหินมุมเปิด (OAG) และ 6 ราย ที่เป็น NAION ที่เพิ่งเกิดขึ้น (ichgcp.net).

คุณสมบัติสำคัญของการทดลองประกอบด้วย:

• การฉีดยาเพียงครั้งเดียว: ผู้เข้าร่วมแต่ละคนจะได้รับการฉีด ER-100 หนึ่งครั้งในตาข้างเดียว (ตาที่ได้รับผลกระทบ) หลังการฉีด พวกเขาจะรับประทานยาดอกซีไซคลินเป็นเวลา 8 สัปดาห์เพื่อกระตุ้นยีนบำบัด (ichgcp.net).
• การติดตามผล: ผู้ป่วยจะมีกำหนดการติดตามผลอย่างเข้มข้น ซึ่งรวมถึงการเข้าพบคลินิกประมาณ 9 ครั้งใน 6 เดือนแรก และการตรวจสุขภาพประจำปีนานถึง 5 ปีเต็ม (ichgcp.net) (www.clinicaltrialsarena.com). การติดตามผลระยะยาวนี้มีขึ้นเพื่อสังเกตผลข้างเคียงที่อาจเกิดขึ้นล่าช้าและเพื่อดูประโยชน์ที่คงทน
• การประเมินการมองเห็นและสุขภาพ: ในแต่ละครั้งที่เข้าพบ ผู้เข้าร่วมจะได้รับการตรวจตาและทดสอบการมองเห็นอย่างครบถ้วน ซึ่งอาจรวมถึงการวัดความคมชัดของการมองเห็น (การอ่านแผนภูมิสายตา) การทดสอบลานสายตา (การทดสอบการมองเห็นส่วนรอบนอก) และการถ่ายภาพจอตาและเส้นประสาทตา แพทย์จะเปรียบเทียบผลลัพธ์เหล่านี้กับค่าพื้นฐานของผู้ป่วยแต่ละคน (ก่อนการรักษา) เพื่อดูว่าการมองเห็นคงที่หรือดีขึ้นหรือไม่ (www.lifebiosciences.com) (longevity.technology).
• การเฝ้าระวังความปลอดภัย: การทดลองจะติดตามผลข้างเคียงผ่านการตรวจและผลการตรวจทางห้องปฏิบัติการ ตัวอย่างเช่น แพทย์จะเฝ้าระวังการอักเสบหรือปัญหาตาอื่น ๆ และการตรวจเลือดอาจตรวจสอบปฏิกิริยาภูมิคุ้มกันต่อการบำบัดด้วยไวรัส (www.clinicaltrialsarena.com) (longevity.technology).
• การเก็บตัวอย่างทางชีวภาพ: ผู้เข้าร่วมจะให้ตัวอย่างน้ำตา น้ำลาย ปัสสาวะ และอุจจาระ ตัวอย่างเหล่านี้ช่วยให้นักวิจัยเข้าใจว่าการบำบัดเคลื่อนที่และออกจากร่างกายอย่างไร (www.clinicaltrialsarena.com).
• แบบสอบถามคุณภาพชีวิต: ผู้ป่วยยังกรอกแบบสอบถามเกี่ยวกับคุณภาพชีวิตที่เกี่ยวข้องกับการมองเห็น ซึ่งช่วยวัดการเปลี่ยนแปลงในการทำงานประจำวันหรือความเป็นอยู่ที่ดี (www.clinicaltrialsarena.com).
• มาตรการตอบสนองทางภูมิคุ้มกัน: เนื่องจากการบำบัดด้วยยีนอาจกระตุ้นปฏิกิริยาภูมิคุ้มกัน การทดลองจึงวัดการตอบสนองทางภูมิคุ้มกันโดยเฉพาะ แพทย์จะตรวจสอบว่าร่างกายสร้างแอนติบอดีต่อการบำบัดหรือไม่ (www.clinicaltrialsarena.com).

การทดลองมีสองส่วน (กลุ่ม) ก่อนอื่น ในระยะการเพิ่มปริมาณยาในกลุ่มต้อหิน: ผู้ป่วยต้อหินสามรายจะได้รับยาในปริมาณต่ำ ตามด้วยสามรายในปริมาณที่สูงขึ้น คณะกรรมการความปลอดภัยจะเฝ้าระวังแต่ละขั้นตอนก่อนที่จะย้ายไปยังปริมาณถัดไป หลังจากเสร็จสิ้นการให้ยาต้อหิน ทีมงานจะเลือกปริมาณและให้กับผู้ป่วย NAION (เริ่มต้น 3 ราย จากนั้นสูงสุด 6 ราย) (ichgcp.net). ซึ่งหมายความว่ากลุ่มต้อหินช่วยค้นหาปริมาณที่ปลอดภัยก่อนที่จะรักษาผู้ป่วย NAION

ใครสามารถเข้าร่วมได้บ้าง? ผู้เข้าร่วมที่มีสิทธิ์เป็นผู้ใหญ่ (อายุ 40–85 ปี) ที่มีภาวะใดภาวะหนึ่งต่อไปนี้:

• ต้อหินมุมเปิด (OAG) ในตาข้างเดียว โดยมีการสูญเสียการมองเห็นระดับปานกลาง แต่ความดันตาลูกตาต่ำกว่า 30 mmHg (ichgcp.net). ควรได้รับการรักษาต้อหินอย่างสม่ำเสมอ (ยาหยอด ฯลฯ) และไม่จำเป็นต้องผ่าตัดต้อหินในเร็ว ๆ นี้
• NAION ในตาข้างเดียว โดยมีการสูญเสียการมองเห็นอย่างกะทันหัน ภายในประมาณ 2 สัปดาห์ ก่อนการคัดกรอง ซึ่งได้รับการยืนยันโดยผู้เชี่ยวชาญด้านตา (ichgcp.net). ตาที่ได้รับผลกระทบจาก NAION ยังคงต้องแสดงการมองเห็นที่ใช้งานได้และมีสัญญาณของเส้นประสาทตาบวมจากการตรวจ ผู้ป่วยต้องมีสื่อกลางตาที่ใส (สามารถขยายรูม่านตาได้) สุขภาพทั่วไปที่ดี และยอมรับกำหนดการติดตามผล (ichgcp.net) (ichgcp.net). หญิงตั้งครรภ์ถูกคัดออก และชายหญิงที่มีศักยภาพในการเจริญพันธุ์ต้องคุมกำเนิดระหว่างการศึกษา (ichgcp.net)

ขณะนี้การทดลองระบุว่ายังไม่เปิดรับสมัคร แต่คาดว่าจะเริ่มในไม่ช้า ผู้ป่วยรายแรกมีกำหนดจะเข้าร่วมในปี 2026 และบริษัทคาดว่าผลลัพธ์แรกสุดอาจจะปรากฏภายในปลายปี 2026 หรือต้นปี 2027 (trial.medpath.com). (โปรดทราบว่านี่เป็นเพียงการประมาณการ – การทดลองทางคลินิกมักใช้เวลานานกว่าที่คาดไว้)

สำหรับตอนนี้ สถานที่ศึกษาเดียวที่ระบุไว้คือ Global Research Management ในเกลนเดล, แคลิฟอร์เนีย (ichgcp.net). อาจมีการเพิ่มสถานที่ในอนาคต (สำหรับการรับสมัครที่กว้างขึ้น) หากการทดลองขยายออกไป ผู้ป่วยหรือแพทย์ที่สนใจสามารถติดตามการลงทะเบียนการทดลอง (NCT07290244) เพื่อดูข้อมูลอัปเดตหรือติดต่อ Life Biosciences เพื่อขอข้อมูลเพิ่มเติม

ER-100 แตกต่างจากการรักษาต้อหินที่มีอยู่เดิมอย่างไร

ยาและการผ่าตัดต้อหินที่ได้รับการอนุมัติทั้งหมดทำงานเพื่อแก้ไขปัญหาเดียวคือ ความดันลูกตา (IOP) ยาหยอดตาจะลดการผลิตของเหลวหรือปรับปรุงการไหลออก ซึ่งสามารถชะลอความเสียหายของเส้นประสาทได้ อย่างไรก็ตาม การรักษาเหล่านี้ไม่มีวิธีใดที่รักษาโดยตรงหรือกระตุ้นการงอกใหม่ของเซลล์เส้นประสาทตาที่เสียหาย นั่นคือเหตุผลที่ผู้ป่วยจำนวนมากยังคงสูญเสียการมองเห็นเมื่อเวลาผ่านไป และทำไมผู้ป่วยที่มีความดันปกติยังคงตาบอดได้ (pmc.ncbi.nlm.nih.gov) (www.lifebiosciences.com).

ในทางตรงกันข้าม เป้าหมายของ ER-100 คือการซ่อมแซมเซลล์ประสาทเอง เป็นยีนบำบัดสำหรับต้อหิน (และอาจเป็นครั้งแรกสำหรับ NAION) ที่เคยทดสอบในมนุษย์ซึ่งใช้การโปรแกรมทางพันธุกรรมเพื่อพยายาม ฟื้นฟู เซลล์ประสาทจอตา (www.lifebiosciences.com). กล่าวอีกนัยหนึ่ง แทนที่จะแก้ไขเพียงอาการ (ความดัน) แต่เป็นการจัดการกับสาเหตุหลัก – สภาพที่แก่ของเซลล์ หากประสบความสำเร็จ สิ่งนี้อาจเปิดประตูสู่การรักษาแบบ ฟื้นฟู ที่เสริมการรักษาด้วยยาลดความดัน

ในทางคลินิก ER-100 มีจุดประสงค์เพื่อเป็นการบำบัดที่ปรับเปลี่ยนโรค Life Biosciences ระบุอย่างชัดเจนว่าการดูแลปัจจุบัน “ล้มเหลวในการแก้ไขการเสื่อมของระบบประสาทที่ซ่อนอยู่” ซึ่งทิ้ง “ความต้องการทางการแพทย์ที่สำคัญที่ยังไม่ได้รับการตอบสนอง” สำหรับการบำบัดที่ปกป้องหรือฟื้นฟูการมองเห็น (www.lifebiosciences.com). ER-100 มีเป้าหมายที่จะเติมเต็มช่องว่างนั้นโดยใช้ปัจจัย OSK เพื่อกระตุ้นให้ RGCs ที่เสียหายฟื้นฟูการทำงาน เนื่องจากมันทำงานกับกลไก epigenetic (เครื่องหมายโปรตีนและกิจกรรมของยีนภายในเซลล์) จึงเป็นกลไกใหม่ที่ไม่เคยพบเห็นในการรักษาต้อหินที่มีอยู่

ยังเร็วเกินไปที่จะทราบว่า ER-100 จะลด IOP ได้จริงหรือไม่ อันที่จริงแล้ว การทดลองไม่ได้มุ่งเป้าไปที่ความดันเลย – มันรักษาเส้นประสาทตาโดยตรง ผลกระทบใด ๆ ต่อความดันตาเป็นเรื่องรอง หาก ER-100 ทำงานโดยการป้องกัน/ฟื้นฟูระบบประสาทเป็นหลัก นั่นจะเป็นการเปลี่ยนแปลงครั้งสำคัญสำหรับการดูแลต้อหิน แม้ว่าจะไม่ปรับปรุงการมองเห็นด้วยตัวเอง แต่อาจใช้ร่วมกับยาหยอดหรือการบำบัดอื่น ๆ เพื่อให้ผู้ป่วยมีโอกาสที่ดีขึ้นในการรักษาการมองเห็น

สรุปได้ว่า ความต้องการที่ยังไม่ได้รับการตอบสนอง ที่ ER-100 address นั้นชัดเจน: การขาดการรักษาใด ๆ ที่สามารถฟื้นฟูเซลล์ประสาทตาหรือฟื้นฟูการมองเห็นที่สูญเสียไปในต้อหิน/NAION การรักษาที่มีอยู่ทั้งหมดเพียงแค่ชะลอความเสียหาย ER-100 มีเอกลักษณ์เฉพาะในการพยายามย้อนกลับความเสียหายในระดับเซลล์

สิ่งที่ผู้ป่วยและผู้ดูแลควรทราบ

• นี่เป็นการทดลองเชิงทดลอง ER-100 ยังไม่ได้รับการอนุมัติให้ใช้งานทั่วไป ขณะนี้อยู่ในการศึกษาระยะที่ 1 ในช่วงเริ่มต้นเพื่อทดสอบความปลอดภัย ผู้ป่วยควรเข้าใจว่านี่เป็นการทดลองวิจัย ไม่ใช่การรักษาที่ได้รับการพิสูจน์แล้ว ประโยชน์ยังไม่แน่นอน และมีความเสี่ยงที่ไม่ทราบมาก่อน

• ใครอาจเข้าร่วม? ผู้ป่วยผู้ใหญ่ที่เข้าเกณฑ์ (ต้อหินระดับปานกลางหรือ NAION เฉียบพลัน) และสามารถเดินทางไปยังศูนย์การศึกษาอาจพิจารณาการคัดกรอง พูดคุยกับจักษุแพทย์ของคุณเกี่ยวกับคุณสมบัติในการเข้าร่วมการทดลอง เพื่อเข้าร่วม คุณจะต้องยินยอมในการศึกษาและปฏิบัติตามกำหนดการ (Life Biosciences มีอีเมลติดต่อและรายการ ClinicalTrials.gov สำหรับ NCT07290244 พร้อมรายละเอียดเพิ่มเติม)

• เกิดอะไรขึ้นในการทดลอง? ผู้เข้าร่วมแต่ละคนจะได้รับการฉีด ER-100 หนึ่งครั้งในตาข้างเดียว ตามด้วยยาหยอดดอกซีไซคลินแบบรับประทานเป็นเวลาประมาณสองเดือน จากนั้นแพทย์จะเฝ้าระวังคุณอย่างใกล้ชิด: การตรวจตาบ่อยครั้ง การถ่ายภาพ (เช่น การสแกน OCT) การทดสอบการมองเห็น (แผนภูมิสายตาและลานสายตา) และการทดสอบทางห้องปฏิบัติการตลอดหลายเดือนและหลายปีข้างหน้า (ichgcp.net) (www.clinicaltrialsarena.com). คุณจะต้องกรอกแบบสอบถามเกี่ยวกับสายตาและคุณภาพชีวิตของคุณด้วย การประเมินเหล่านี้ส่วนใหญ่เหมือนกับการไปพบแพทย์ตามปกติ แต่มีการตรวจสอบเพิ่มเติมบางอย่าง (เช่น การเก็บน้ำตาหรือเลือดเป็นครั้งคราว)

• การติดตามผลและความปลอดภัย: เจ้าหน้าที่การทดลองจะเฝ้าระวังคุณสำหรับผลข้างเคียง เนื่องจาก ER-100 เป็นยีนบำบัด พวกเขาจึงให้ความสนใจเป็นพิเศษกับการอักเสบหรือปฏิกิริยาภูมิคุ้มกัน การติดตามผลใช้เวลานาน (เกือบ 5 ปี) เพื่อตรวจจับปัญหาที่อาจเกิดขึ้นล่าช้า แพทย์ของคุณจะเปรียบเทียบผลลัพธ์ของการเข้าพบแต่ละครั้งกับค่าพื้นฐานของคุณก่อนการรักษาเพื่อดูการเปลี่ยนแปลงใด ๆ

• ประโยชน์และความเสี่ยงที่เป็นไปได้: เราไม่ทราบว่า ER-100 สามารถปรับปรุงการมองเห็นในผู้ป่วยมนุษย์ได้หรือไม่ – นั่นเป็นคำถามสำหรับการทดลองในอนาคต ในระยะที่ 1 นี้ เป้าหมายแรกคือการยืนยันว่าการฉีด ER-100 ในปริมาณที่กำหนดนั้นปลอดภัย หากการบำบัดมีผลกระทบเชิงบวกต่อการวัดการมองเห็นในระหว่างการทดลอง นั่นจะเป็นกำลังใจ (แต่การค้นพบดังกล่าวจะต้องมีการศึกษาขนาดใหญ่ขึ้นเพื่อยืนยัน) (longevity.technology). ความเสี่ยงที่อาจเกิดขึ้น ได้แก่ การอักเสบ ความดันตาสูงขึ้น หรือผลกระทบที่ไม่คาดคิดของยีนบำบัด การออกแบบการทดลองมีมาตรการป้องกันมากมาย (ปริมาณต่ำ สวิตช์ยาปฏิชีวนะ การส่งยาเฉพาะที่ไปยังตา) เพื่อลดความเสี่ยง (longevity.technology) แต่ก็ยังอาจเกิดปัญหาที่ไม่ทราบมาก่อนได้

• หลังการทดลอง: หาก ER-100 แสดงโปรไฟล์ที่ปลอดภัยและมีแนวโน้มที่จะมีประโยชน์ Life Biosciences อาจวางแผนการทดลองระยะที่ 2 ในผู้ป่วยจำนวนมากขึ้น ในที่สุด หากทุกอย่างเป็นไปด้วยดีเป็นเวลาหลายปี ER-100 อาจได้รับการอนุมัติตามกฎระเบียบ อย่างไรก็ตาม นี่เป็นกระบวนการที่ยาวนาน – แม้ว่าการศึกษานี้จะดำเนินไปอย่างราบรื่น อาจใช้เวลาหลายปีก่อนที่ ER-100 (หรือการบำบัดที่คล้ายกัน) จะมีวางจำหน่ายในเชิงพาณิชย์

สรุป

ER-100 แสดงถึงแนวทางใหม่ที่กล้าหาญในการรักษาต้อหินและ NAION โดยการพยายาม รีเซ็ตอายุ ของเซลล์ประสาทจอตา มันอาจเสนอความหวังในการรักษาที่นอกเหนือจากการควบคุมความดัน การทดลองที่จะเกิดขึ้นจะบอกเราว่ายีนบำบัดนี้สามารถให้แก่ผู้ป่วยได้อย่างปลอดภัยหรือไม่ สำหรับตอนนี้ ผู้ป่วยควรรับทราบข้อมูล: หากคุณหรือคนที่คุณรักเข้าข่ายเกณฑ์ คุณและแพทย์ของคุณอาจพิจารณาโอกาสนี้ ไม่ว่าผลลัพธ์จะเป็นอย่างไร ER-100 ก็กำลังให้ความรู้ที่มีคุณค่าเกี่ยวกับความเป็นไปได้และความท้าทายในการซ่อมแซมดวงตาที่สูงวัย

แพทย์และนักวิจัยจะเฝ้าดูอย่างใกล้ชิด ผลลัพธ์ที่ปลอดภัยและมีแนวโน้มดีอาจจุดประกายการศึกษาใหม่ ๆ ในยีนบำบัดตาและการป้องกันระบบประสาท หาก ER-100 ได้รับการพิสูจน์ว่ามีประสิทธิภาพในที่สุด อาจเปลี่ยนแปลงภูมิทัศน์ของการรักษาต้อหิน โดยตอบสนองความต้องการเร่งด่วนที่ยังไม่ได้รับการตอบสนอง จนกว่าจะถึงเวลานั้น ข้อสรุปหลักสำหรับผู้ป่วยคือการมองโลกในแง่ดีอย่างระมัดระวัง: การทดลองนี้เป็นก้าวแรกสู่แนวทางใหม่ที่เป็นไปได้ในการต่อสู้กับต้อหิน แต่จะต้องใช้หลักวิทยาศาสตร์ที่เข้มงวดและเวลาเพื่อดูว่าจะสามารถรักษาคำมั่นสัญญาได้จริงหรือไม่

แหล่งที่มา: ข้อมูลข้างต้นได้มาจากเอกสารข่าวและรายงานข่าวของ Life Biosciences รวมถึงการศึกษาที่ผ่านการตรวจสอบโดยผู้ทรงคุณวุฒิเกี่ยวกับการบำบัดด้วยยีน OSK (www.lifebiosciences.com) (ichgcp.net) (pmc.ncbi.nlm.nih.gov) (longevity.technology).