Gentherapi för regenerering av synnerven: Modulering av PTEN/mTOR, KLF-er och Sox11
Introduktion Synförlust pÄ grund av skada pÄ synnerven eller glaukom uppstÄr eftersom retinala ganglieceller (RGC:er) inte lyckas Äterbilda sina axone...
Aav-genterapin
DjupgÄende forskning och expertguider för att upprÀtthÄlla din synhÀlsa.
Redo att kontrollera din syn?
Starta ditt gratis synfÀltstest pÄ mindre Àn 5 minuter.
Starta test nuAAV-genterapin
AAV-genterapin Àr en form av genterapi som anvÀnder ett ofarligt virus, adeno-associerat virus (AAV), som transportör för att föra in nya eller korrigerade gener i celler. Viruset fungerar som ett litet paket som kan bÀra en gen och leverera den in i mÄlcellens kÀrna utan att orsaka allvarlig sjukdom i sig sjÀlvt. MÄlet Àr att ersÀtta eller komplettera en felaktig gen eller att fÄ cellerna att producera ett nytt protein som saknas eller inte fungerar. Behandlingen kan vara lÄngvarig eftersom AAV ofta ger lÄngvarig genuttryck i de celler det infekterar. AAV-genterapi kan riktas mot mÄnga olika vÀvnader beroende pÄ vilken variant av viruset som anvÀnds och hur det ges. För ögonsjukdomar Àr AAV sÀrskilt anvÀndbart eftersom ögat Àr lÀttÄtkomligt och relativt skyddat mot kroppens fulla immunsvar. Som med alla medicinska behandlingar finns det risker, bland annat immunsvar, inflammation eller oönskat genuttryck i fel celler, men forskningen jobbar pÄ att minimera dessa. För mÄnga Àr AAV-genterapi hoppfull eftersom den kan erbjuda varaktig eller engÄngsbehandling för Àrftliga sjukdomar dÀr inga bra alternativ funnits tidigare. Tekniken Àr en viktig del av modern medicin och öppnar möjligheter för behandlingar som tidigare var omöjliga.