Terapia genowa aav

terapia genowa AAV

Terapia genowa AAV to metoda leczenia, która wykorzystuje do przenoszenia materiału genetycznego specjalne cząsteczki zwane wektorami AAV. AAV to łagodne wirusy, które zostały zmodyfikowane tak, by nie wywoływały choroby, a jednocześnie mogły wprowadzić wybrany gen do komórek pacjenta. Dzięki temu można dodać brakujący gen, zmienić aktywność istniejącego genu lub dostarczyć instrukcje, które poprawią funkcjonowanie chorej tkanki. AAV jest ceniony za to, że stosunkowo bezpiecznie i trwale dostarcza materiał genetyczny do wielu rodzajów komórek. Taka terapia ma duże znaczenie, bo otwiera drogę do leczenia schorzeń, których wcześniej nie dało się naprawić konwencjonalnymi lekami, na przykład chorób genetycznych czy uszkodzeń tkanek. Ma też ograniczenia: niektóre typy AAV mają ograniczoną pojemność dla materiału genetycznego, a układ odpornościowy może reagować na wektor, co wpływa na efektywność leczenia. Przed zastosowaniem w praktyce konieczne są dokładne badania bezpieczeństwa i ocena długoterminowych efektów. Mimo to terapia genowa z użyciem AAV jest jednym z najbardziej obiecujących kierunków nowoczesnej medycyny, dając nadzieję na trwałe poprawienie jakości życia u wielu pacjentów.