Aav genterap

AAV genterap

AAV genterap betyr bruk av adeno-assosiert virus som en pakke for å levere et nytt eller korrigert gen til celler. AAV er et lite virus som i seg selv vanligvis ikke gir alvorlig sykdom, og forskere har gjort det om til et verktøy som kan frakte genetisk materiale inn i kroppens celler. Når AAV leverer et gen, kan cellene begynne å produsere et manglende eller defekt protein som kroppen trenger. Denne tilnærmingen gir ofte langvarig genuttrykk i cellene, noe som kan gi vedvarende effekt etter én behandling. En begrensning med AAV er at den bare kan bære relativt små gener, og enkelte personer kan ha immunreaksjoner mot viruset. Derfor kreves nøye testing og tilpasning for å være trygg og effektiv for hver sykdom. AAV-baserte behandlinger har allerede vist lovende resultater ved enkelte arvelige tilstander, og de regnes som en viktig retning innen moderne medisin. Det gjør denne teknologien viktig fordi den kan gi behandlinger som går lenger enn symptombehandling og i noen tilfeller tilbyr en varig løsning.