Aav génterápia

AAV génterápia

Az AAV génterápia olyan kezelés, amelyben az adenovírushoz hasonló, de kisebb és kevésbé kórokozó adeno-asszociált vírusokat használnak génszállítónak. Ezeket a vírusokat módosítják úgy, hogy ne okozzanak betegséget, viszont képesek bejuttatni egy javító vagy hiányzó gént a beteg sejtekbe. Előnye, hogy általában alacsony az immunválasz ellene és hosszú ideig képes fenntartani a bejuttatott gén működését a célszövetben. Gyakran alkalmazzák örökletes szem- és idegbetegségekben, mert a szemhez való hozzáférés viszonylag egyszerű és jól elkülöníthető. Ugyanakkor nem minden betegségre alkalmas: a hatékonyság függ a szállító kapacitásától, a célsejt típusától és a beteg immunrendszerétől. Biztonsági kérdések között szerepelhet az immunreakció, a túlzott génkifejeződés vagy a nem kívánt szövetekbe történő bekerülés, ezért gondos előzetes vizsgálat szükséges. Emellett gyártása és engedélyeztetése technikailag nehéz és költséges folyamat, de sok lehetőséget kínál azok számára, akiknél más kezelések nem hatékonyak. Összefoglalva, az AAV alapú génterápia ígéretes eszköz a betegségek gyökeréhez való beavatkozásra, de alkalmazása körültekintést és személyre szabott megközelítést igényel.