Aav genová terapie

AAV genová terapie

AAV genová terapie používá malý virus zvaný adeno-asociovaný virus jako nosič, který dopraví správnou kopii genu do buněk. Virus je upravený tak, že už nevyvolává nemoc, ale umí bezpečně přepravovat genetickou informaci do cílových buněk. Jednou z výhod je, že tento nosič obvykle vyvolá jen slabou imunitní odpověď a může zajistit dlouhodobou produkci potřebného proteinu. Různé varianty viru se liší svou schopností dostat se do konkrétních tkání, například do svalů, jater nebo nervů, což umožňuje cílenější léčbu. Technologie se hodí pro nemoci, kde chybí nebo je poškozen určitý gen a jeho nahrazení může obnovit funkci. Existují ale i omezení a výzvy. AAV má omezenou kapacitu pro vložený gen, takže není vhodný pro velmi velké geny, a u některých pacientů může komplikovat terapii přítomnost protilátek proti viru. Bezpečné dávkování a správný výběr varianty nosiče jsou proto klíčové. Navíc se průběžně vyvíjejí metody pro přesnější doručení a snížení rizik. Celkově AAV genová terapie představuje silný nástroj s velkým terapeutickým potenciálem pro řadu dříve nevyléčitelných onemocnění.