Liệu pháp gen crispr cho glaucoma

liệu pháp gen CRISPR cho glaucoma

Liệu pháp gen CRISPR cho glaucoma là cách dùng kỹ thuật chỉnh sửa gen mới để thay đổi hoặc sửa chữa những gen góp phần gây ra bệnh. CRISPR là một công cụ giống như kéo cắt DNA, nó cho phép các nhà khoa học nhắm trực tiếp vào đoạn gen cần sửa trong tế bào mắt. Mục tiêu ở bệnh glaucoma là giảm áp lực trong mắt, bảo vệ tế bào thần kinh thị giác hoặc ngăn chặn những quá trình sinh học gây tổn thương dây thần kinh. Thực hiện trên mắt có lợi thế là mô tiếp cận tương đối dễ và liều lượng có thể giới hạn trong vùng nhỏ, nên rủi ro toàn thân thấp hơn. Thời gian nghiên cứu cho thấy kỹ thuật này có thể làm giảm sản xuất thủy dịch, cải thiện đường thoát hoặc làm tế bào trở nên bền bỉ hơn trước tổn thương. Tuy nhiên, việc đưa CRISPR vào cơ thể còn nhiều thách thức như đảm bảo chính xác, tránh sửa nhầm vị trí và kiểm soát phản ứng miễn dịch. An toàn và hiệu quả dài hạn vẫn cần thử nghiệm lâm sàng để chứng minh trước khi dùng rộng rãi. Nếu thành công, phương pháp này có thể chuyển từ điều trị triệu chứng sang sửa nguyên nhân, giúp giảm nguy cơ mù loà vĩnh viễn. Vì vậy liệu pháp gen CRISPR là hướng nghiên cứu rất quan trọng và được nhiều nhà khoa học quan tâm trong điều trị bệnh mắt nghiêm trọng.