mitokondriell terapi

# Introduktion Glaukom är en vanlig ögonsjukdom som skadar **retinala ganglieceller (RGC)** – nervcellerna som överför synsignaler från ögat till hjärnan – vilket leder till irreversibel synförlust. De flesta behandlingar fokuserar på att sänka ögontrycket (intraokulärt tryck eller **IOP**), vilket verkligen bromsar skadan hos många patienter ([pmc.ncbi.nlm.nih.gov](https://pmc.ncbi.nlm.nih.gov/articles/PMC7512103/#:~:text=While%20sustained%20reduction%20of%20intraocular,that%20are%20able%20to%20confer)). Men en stor andel glaukompatienter förlorar synen även när deras IOP är normalt eller välkontrollerat. Detta har väckt stort intresse för **IOP-oberoende neuroprotektion** – terapier som syftar direkt till att hålla RGC vid liv genom att rikta in sig på andra stressfaktorer. Långvarig RGC-skada vid glaukom har kopplats inte bara till tryck, utan också till dåligt blodflöde, överdriven stimulering av hjärnkemikalier (excitotoxicitet) och **oxidativ stress** (skadliga molekyler i celler) ([pmc.ncbi.nlm.nih.gov](https://pmc.ncbi.nlm.nih.gov/articles/PMC7512103/#:~:text=While%20sustained%20reduction%20of%20intraocular,that%20are%20able%20to%20confer)). Nya behandlingar under utveckling strävar efter att skydda RGC genom flera strategier: stabilisering av cellmitokondrier (RGC:s ”kraftverk”), tillförsel av neurotrofiska faktorer (tillväxtsignaler), dämpning av inflammation och lugnande av överaktiva immunceller (mikroglia). Nedan granskar vi viktiga kandidater i sena utvecklingsfaser inom dessa kategorier, förklarar deras mekanismer och framsteg i studier, och diskuterar hur moderna studiedesigner och biomarkörer äntligen kan leda till framgång efter tidigare besvikelser. ## Mitokondriella stabilisatorer RGC har mycket höga energibehov. Mitokondrier inom RGC producerar ATP (energi) men kan också generera skadliga fria radikaler. Läkemedel eller näringsämnen som **stabiliserar mitokondrier** och främjar en hälsosam metabolism är ett huvudfokus. Till exempel är **nikotinamid** (vitamin B3) en prekursor för NAD^+, en kofaktor som driver energiproduktionen. I glaukommodeller skyddade högdos-nikotinamid RGC avsevärt ([pmc.ncbi.nlm.nih.gov](https://pmc.ncbi.nlm.nih.gov/articles/PMC9905873/#:~:text=The%20mitochondrial%20abnormalities%20that%20lead,related%20stress)) ([pmc.ncbi.nlm.nih.gov](https://pmc.ncbi.nlm.nih.gov/articles/PMC9905873/#:~:text=Williams%20et%20al,enzyme%20NMNAT1%2C%20were%20both%20reported)). Detta ledde till en stor mänsklig studie: med start 2022 syftar den brittiskt ledda studien till att rekrytera cirka 500 patienter under 4 år för att testa om nikotinamid fördröjer synförlust ([www.ucl.ac.uk](https://www.ucl.ac.uk/news/2022/feb/vitamin-b3-trialled-glaucoma-treatment#:~:text=The%20trial%20will%20eventually%20recruit,patients%20from%20progressive%20vision%20loss)). Denna studie kommer också att mäta mitokondriell ”kraft” i blodceller och andra biomarkörer ([www.ucl.ac.uk](https://www.ucl.ac.uk/news/2022/feb/vitamin-b3-trialled-gla

Utvecklingspipelinen 2024–2025 för IOP-oberoende neuroprotektion vid glaukom

Redo att kontrollera din syn?