Gentherapi

gentherapi

Gentherapi innebär att man förändrar eller använder gener för att behandla en sjukdom, till exempel genom att lägga in en fungerande gen, tysta en skadlig gen eller rätta till en mutation. Teknikerna kan använda harmlösa virus som bärare för att föra in genetiskt material i specifika celler, eller mer precisa metoder för att redigera DNA direkt. Det här kan vara särskilt användbart för ögonsjukdomar eftersom ögat är lätt att nå och oftast reagerar mindre dramatiskt från immunförsvaret än andra organ. Fördelen är att man i bästa fall kan åstadkomma långvarig eller permanent effekt med en enda behandling. Men gentherapi har också risker, som oväntade biverkningar, immunreaktioner eller att genändringen inte fungerar som avsett. Vetenskapen måste också lösa frågor om hur länge effekten varar och hur man säkerställer att behandlingen är säker över tid. Flera genterapier har visat lovande resultat vid ärftliga ögonsjukdomar, men för komplexa sjukdomar krävs fortfarande mer forskning och kliniska studier. För patienter innebär gentherapi hopp om nya alternativ, men också att man behöver vara försiktig och informerad om möjligheterna och begränsningarna.