Génterápia

génterápia

A génterápia olyan orvosi eljárás, amelynek célja a betegségeket okozó genetikai hibák kijavítása vagy pótlása a sejtekben. Ez úgy történik, hogy idegen vagy módosított genetikai anyagot juttatnak be a sejtekbe, például vírusvektorokkal vagy modern génszerkesztő eszközökkel. Vannak beavatkozások, amelyek közvetlenül a testbe juttatják a géneket (in vivo), és olyanok is, amikor a sejteket előbb kiveszik, a laborban módosítják, majd visszaültetik (ex vivo). A génterápia nemcsak a betegség tüneteinek enyhítésére szolgálhat, hanem bizonyos öröklött betegségek gyógyítására is van esély. A módszer hatalmas előrelépés lehet azoknál a rendellenességeknél, ahol egyetlen génhibáról van szó, mert célzottan lehet korrigálni a hibát. Ugyanakkor kockázatok is vannak: immunreakciók, nem kívánt génmódosulások és hosszú távú hatások, amelyeket még nem ismerünk teljesen. A biztonság és a szabályozás ezért kiemelten fontos a kutatásban és a klinikai alkalmazásban. A génterápia jelentősége abban áll, hogy lehetőséget ad olyan betegségek kezelésére, amelyekre korábban nem volt hatékony terápia. Az eredmények egyre ígéretesebbek, de a hozzáférés és az árak még kihívást jelentenek a széleskörű alkalmazásban.