Crispr glaukóma génterápia

CRISPR glaukóma génterápia

A CRISPR alapú génterápia egy olyan kísérleti megközelítés, amely a gének közvetlen szerkesztésével próbálja kezelni vagy megelőzni a glaukómát. A CRISPR egy molekuláris „munkagép”, amely pontosan képes megtalálni és módosítani a DNS bizonyos részeit; így lehetőség nyílik például a betegségért felelős hibás gének működésének kijavítására vagy a szemnyomás csökkentését befolyásoló sejtek átalakítására. Ez számít egy potenciálisan tartós megoldásnak, mert nemcsak tüneteket kezelne, hanem a betegség kiváltó okait is célba veheti. Jelenleg a megközelítés laboratóriumi és korai klinikai vizsgálatokban van, és több technikai és biztonsági kérdést kell még megoldani, például a pontos célzás, az immunválasz és a mellékhatások kezelése miatt. A génterápia előnye lehet, hogy hosszú távú vagy egyszeri beavatkozással csökkentheti a mindennapi szemcsepp-függőséget és a műtétek szükségességét. Ugyanakkor etikai, jogi és társadalmi kérdések is felmerülnek, például a beavatkozás visszafordíthatósága és a hozzáférés igazságossága. Ezért fontos a gondos kutatás, a klinikai vizsgálatok és a szakmai szabályozás, mielőtt széles körben alkalmaznák. Ha sikeres lesz, nagy előrelépés lehet a zöldhályog hosszútávú kezelésében és a vakság megelőzésében.