geeniterapia

# Glaukooman näön palauttamisen ennustaminen: 5, 10 ja 20 vuoden näkymät **Glaukooma** aiheuttaa etenevää **verkkokalvon gangliosolujen (RGC:t)** menetystä, jotka lähettävät näkösignaaleja silmästä aivoihin. Nykyiset hoidot (lääkkeet, laserit tai leikkaukset) vain **alentavat silmänpainetta**, mikä voi hidastaa näön heikkenemistä, mutta **eivät voi palauttaa menetettyjä hermosoluja** ([pmc.ncbi.nlm.nih.gov](https://pmc.ncbi.nlm.nih.gov/articles/PMC9697907/#:~:text=Glaucoma%20is%20a%20neurodegenerative%20disease,studies%20have%20revealed%20effective%20neuroprotection)). Itse asiassa, kuten eräs tuore katsaus toteaa, ”silmänpaineen hallinta tietyillä potilailla voi olla turhaa taudin etenemisen hidastamisessa” ([pmc.ncbi.nlm.nih.gov](https://pmc.ncbi.nlm.nih.gov/articles/PMC9697907/#:~:text=Glaucoma%20is%20a%20neurodegenerative%20disease,studies%20have%20revealed%20effective%20neuroprotection)). Uusi tutkimus keskittyy kolmeen lähestymistapaan: **neuropelastus** eloon jääneiden RGC:iden säästämiseksi tai tehostamiseksi; **biosähköinen/aivokuoren augmentaatio** vaurion ohittamiseksi; ja todellinen vaurioituneiden solujen **uudistaminen tai korvaaminen**. Näillä on hyvin erilaiset aikataulut. Alla selitämme, mitä nykyiset kokeet ja sääntelyreitit ehdottavat kullekin kategorialle, käyttäen optimistisia, perus- ja konservatiivisia skenaarioita. ## Lyhyen aikavälin näkymät (kuukausia–vuosia): Neuropelastus ja neurotehostus Lähivuosina painopisteenä on **hermosuojaus/hermoston tehostaminen** – hoidot, joiden tavoitteena on **säilyttää tai hieman parantaa olemassa olevien RGC:iden toimintaa** sen sijaan, että niitä kasvatettaisiin uudelleen. Tutkimukset ovat tunnistaneet tekijöitä (kuten neurotrofiineja tai geeni-signaaleja), jotka auttavat vaurioituneita RGC:itä selviytymään. Esimerkiksi **geeniterapia** hiirillä on osoittanut dramaattista RGC-suojausta: yksi Harvardin ryhmä käytti kolmea Yamanaka-uudelleenohjelmointitekijää glaukoomaa sairastavilla hiirillä ja havaitsi, että vaurioituneet näköhermot uudistuivat ja näkö parani ([www.brightfocus.org](https://www.brightfocus.org/news/a-revolutionary-approach-to-restoring-vision-loss-from-glaucoma/#:~:text=The%20treatment%20turned%20out%20to,related%20vision%20loss)). Tämä konseptin todistus on jännittävä, mutta vielä hyvin varhaisessa vaiheessa (hiirillä) ja kaukana ihmishoidosta. Kliinisemmin useita varhaisia ihmiskokeita on käynnissä. Esimerkiksi vaiheen 1 kokeessa käytettiin **silmätippoja, jotka sisälsivät hermokasvutekijää (rhNGF)** glaukoomapotilailla ([pmc.ncbi.nlm.nih.gov](https://pmc.ncbi.nlm.nih.gov/articles/PMC8821405/#:~:text=burden%20mainly%20eliciting%20periocular%20ache,world)). Tipat olivat turvallisia ja hyvin siedettyjä, mutta pienessä kokeessa **ei havaittu tilastollisesti merkittävää näön paranemista** lumelääkkeeseen verrattuna (vaikka viitteitä hyödystä olikin) ([pmc.ncbi.nlm.nih.gov](https://pmc.ncbi.nlm.nih.gov/articles/PMC8821405/#:~:text=burden%20mainly%20eliciting%20periocu

Glaukooman näön palauttamisen ennustaminen: 5, 10 ja 20 vuoden näkymät

Valmis tarkistamaan näkösi?