Geeniterapia

geeniterapia

Geeniterapia on hoitomuoto, jossa pyritään muuttamaan potilaan soluissa olevaa perimää tai tuomaan niihin uusia geenejä sairauden hoitamiseksi. Menetelmässä käytetään usein bakteereista peräisin olevia viruksia tai muita kuljetuskeinoja viemään terve kopio geeniä tai korjaamaan viallista geeniä sairastuneeseen kudokseen. Silmäsairauksissa geeniterapia voi esimerkiksi hidastaa solukuolemaa, korjata perinnöllisiä virheitä tai antaa soluille uusia taitoja, kuten herkkyyttä valolle. Keinolla voidaan pyrkiä myös vähentämään sairauden aiheuttavaa proteiinin tuotantoa tai muuttamaan solujen toimintaa suotuisammaksi. Geeniterapian etuna on se, että hoito voi vaikuttaa suoraan hoidon syyhyn eikä vain oireisiin, ja joskus vaikutus voi olla pitkäkestoinen. Kuitenkin tekniikkaan liittyy riskejä, kuten epätäydellinen kohdennus, immunologinen vaste tai odottamattomat geenin vaikutukset. Lisäksi turvallisuus ja pitkäaikaiset seuraukset vaativat huolellista tutkimusta ja kokeita ennen laajaa käyttöä. Geeniterapia on lupaava väline perinnöllisten ja rappeuttavien sairauksien hoidossa, mutta sen toteutus edellyttää tarkkaa potilasvalintaa ja kontrolloitua kliinistä testausta. Siksi sitä kehitetään intensiivisesti, mutta käyttöönottoprosessi etenee varovaisesti ja vaiheittain.