Genterapi

genterapi

Genterapi er en behandling, hvor man ændrer eller tilføjer genetisk materiale i celler for at rette en fejl eller give en ny funktion. I øjenbehandlinger bruges den ofte til arvelige sygdomme, hvor en manglende eller defekt gen er årsagen til synstab. Man kan indsætte et korrekt gen, slå et skadeligt gen fra eller bruge præcise redigeringsmetoder til at rette et problem i DNA'et. Typiske leveringsmetoder er svækkede vira eller specialiserede molekyler, som bringer genet ind i de rigtige celler i øjet. Fordelen er, at genterapi kan rette årsagen til sygdommen og dermed potentielt give langvarig eller permanent effekt efter én eller få behandlinger. Der er dog også risici, som immunreaktioner, utilsigtede ændringer i andre gener og tekniske udfordringer ved sikker levering. Sikkerhed, nøjagtighed og langtidseffekter bliver derfor nøje undersøgt i kliniske forsøg, før behandlingerne bliver almindelige. For mange patienter betyder genterapi håb om behandling, hvor der tidligere kun var symptomlindring, men det er ikke en garanti for fuldt syn. Omkostninger og adgang kan også være begrænsende faktorer, så udbredelse kræver både forskning og politiske beslutninger.