Aav-gentherapi

AAV-gentherapi

AAV-gentherapi bruger små viruspartikler kaldet adeno-associerede vira som transportører til at levere nyt genetisk materiale ind i celler. Disse vira er designet til ikke at forårsage sygdom og kan fås til at sende et ønsket gen ind i specifikke celler i kroppen. Fordelene ved AAV-vektorer er, at de ofte giver langvarig genekspression og har relativt lav immunrespons sammenlignet med andre virusser. Derfor er de populære til behandling af arvelige sygdomme og til at levere gener, der kan stimulere regenerering eller beskytte celler. Der er dog begrænsninger, for eksempel at mængden af genetisk materiale, de kan bære, er forholdsvis lille. Der kan også opstå immunreaktioner hos nogle patienter, og præcis dosering og målretning er nødvendigt for at undgå bivirkninger. Produktion og kvalitetssikring af AAV-vira er komplekst og dyrt, hvilket påvirker mulighederne for behandling. Alligevel repræsenterer AAV-gentherapi et stærkt værktøj i udviklingen af nye behandlinger, fordi den kombinerer målrettet levering med relativ sikkerhed og varig effekt.