Et fase 1/2 forsøg er en type klinisk studie, hvor man kombinerer elementer fra både fase 1 og fase 2. Hovedformålet er først at undersøge sikkerheden og finde en passende dosis, og derefter at se om behandlingen viser tegn på virkning. Disse forsøg er ofte små med et begrænset antal deltagere, fordi de stadig er i de tidlige faser af udvikling. Forskere følger deltagerne nøje for at spore bivirkninger, tolerabilitet og målbare tegn på effekt. Designet kan være fleksibelt, for eksempel med gradvis øget dosis eller forskellige grupper, så man hurtigt kan justere studiet.
Resultaterne bruges til at afgøre, om behandlingen er lovende nok til at gå videre til større fase 3-studier. For patienter betyder deltagelse både mulighed for tidlig adgang til ny behandling og en vis usikkerhed, fordi virkningen endnu ikke er bevist. Myndigheder og forskere kræver nøje dokumentation fra disse forsøg før større afprøvninger og eventuel godkendelse. Et godt udført fase 1/2 forsøg kan spare tid og ressourcer ved hurtigt at identificere både problemer og muligheder. Kommunikation om risici, forventninger og studiets formål er vigtig, så deltagere kan træffe et informeret valg. Kort sagt er fase 1/2 forsøg et nødvendigt skridt i udviklingen af nye behandlinger, hvor man vejer sikkerhed mod tidlig viden om effekt.