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Introduction La perte de vision due à une lésion du nerf optique ou au glaucome survient parce que les cellules ganglionnaires de la rétine (CGR) ne p...
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Commencer le testLa thérapie génique par AAV utilise des virus appelés adénovirus associés pour transporter des gènes thérapeutiques dans les cellules. Ces vecteurs sont modifiés pour ne pas causer de maladie et ils servent de véhicule fiable pour délivrer une instruction génétique souhaitée. Une fois injectés, ils peuvent pénétrer certaines cellules, laisser l'information génétique et permettre l'expression prolongée du gène sans l'insérer de façon permanente dans le génome. Cette approche est utilisée pour corriger des défauts génétiques, délivrer des protéines protectrices ou activer des programmes cellulaires utiles à la réparation. Les avantages incluent une bonne sécurité relative, une réponse immunitaire souvent modérée et une expression durable dans des tissus comme la rétine ou le cerveau. Cependant, il existe des limites: la taille du gène transportable est restreinte, les réponses immunitaires à fortes doses peuvent poser problème, et la production à grande échelle reste complexe et coûteuse. De plus, il est important de cibler précisément les bonnes cellules pour éviter des effets indésirables. Malgré ces défis, la thérapie par AAV a déjà permis des succès cliniques et continue d'être développée pour traiter des maladies héréditaires, des troubles neurologiques et des lésions. Comprendre ses forces et ses limites aide à évaluer son potentiel pour de nouveaux traitements.
