Pilottikliininen tutkimus on pienimuotoinen ja alustava lääketieteellinen tutkimus, joka tehdään ennen suurempaa kliinistä koetta. Sen tarkoituksena on selvittää, onko tutkimusidea toteuttamiskelpoinen, turvallinen ja järkevä laajempaa testausta varten. Pilotti auttaa testaamaan tutkimusasetelmaa, rekrytointiin liittyviä käytäntöjä, annostuksia ja mittausmenetelmiä, jotta suuremmassa tutkimuksessa ei kohtaisi yllätyksiä. Tulokset auttavat arvioimaan tarvittavan osallistujamäärän ja havaitsemaan mahdolliset ongelmakohdat aikaisessa vaiheessa.
On hyvä muistaa, että pilottitutkimus ei yleensä anna lopullista näyttöä hoidon vaikuttavuudesta, koska osallistujamäärä on pieni. Sen tiedot tulkitaan varovaisesti ja niitä käytetään lähinnä tutkimuksen suunnittelun parantamiseen. Pilotti on myös eettisesti tärkeä, sillä se vähentää riskejä ja parantaa potilasturvallisuutta ennen laajempia kokeita. Hyvin toteutettu pilotti voi säästää aikaa ja resursseja ja parantaa myöhempien tutkimusten laatua ja selkeyttä.