kantasoluhoito

# Johdanto Glaukooma on johtava peruuttamattoman sokeuden syy maailmanlaajuisesti, koska silmän aivoihin yhdistävät **verkkokalvon ganglion solut (RGC-solut)** kuolevat eivätkä uusiudu ([pmc.ncbi.nlm.nih.gov](https://pmc.ncbi.nlm.nih.gov/articles/PMC4356355/#:~:text=Glaucoma%2C%20the%20worldwide%20leading%20cause,an%20unlimited%20source%20of%20cells)). Ilman RGC-soluja verkkokalvolta tulevat näkösignaalit eivät pääse aivokeskuksiin (kuten sivummaiselle polvitumakkeelle ja ylänäkökukkulalle), joten näkö katoaa. Nykyiset glaukooman hoidot (esim. silmänpaineen alentaminen) voivat suojella eloon jääneitä RGC-soluja, mutta ne **eivät voi palauttaa** jo menetettyjä ([pmc.ncbi.nlm.nih.gov](https://pmc.ncbi.nlm.nih.gov/articles/PMC7211134/#:~:text=Restoration%20of%20vision%20in%20patients,regeneration%20continue%20to%20be%20refined)) ([pmc.ncbi.nlm.nih.gov](https://pmc.ncbi.nlm.nih.gov/articles/PMC11642712/#:~:text=Glaucoma%20is%20a%20leading%20cause,the%20central%20nervous%20system%20is)). Kantasoluhoidolla pyritään korvaamaan menetetyt RGC-solut eriyttämällä ihmisen pluripotentteja kantasoluja (joko alkion kantasoluja, ESC-soluja, tai indusoituja pluripotentteja kantasoluja, iPSC-soluja) RGC-soluiksi ja siirtämällä ne silmään ([pmc.ncbi.nlm.nih.gov](https://pmc.ncbi.nlm.nih.gov/articles/PMC4356355/#:~:text=Glaucoma%2C%20the%20worldwide%20leading%20cause,an%20unlimited%20source%20of%20cells)) ([pmc.ncbi.nlm.nih.gov](https://pmc.ncbi.nlm.nih.gov/articles/PMC7211134/#:~:text=Restoration%20of%20vision%20in%20patients,regeneration%20continue%20to%20be%20refined)). Periaatteessa tämä voisi tarjota *rajattoman* verkkokalvon hermosolujen lähteen ([pmc.ncbi.nlm.nih.gov](https://pmc.ncbi.nlm.nih.gov/articles/PMC4356355/#:~:text=difficulties%20in%20isolating%20and%20culturing,an%20unlimited%20source%20of%20cells)). Mutta tämän vision toteuttaminen edellyttää valtavien haasteiden ylittämistä: uusien RGC-solujen on selviydyttävä, kasvatettava aksoneita silmän uloskäynnin (lamina cribrosa) läpi näköhermoon, navigoitava pitkiä matkoja tarkkoihin aivokohteisiin, muodostettava toimivia synapseja ja myelinisoitava – kaikki aikuisen keskushermoston estävässä ympäristössä. Tässä artikkelissa tarkastellaan ihmisen kantasoluista peräisin olevien RGC-solujen eriyttämisen ja niiden eläinmalleihin siirtämisen nykytilaa. Käsittelemme sitten kriittisiä esteitä menestykselle – aksonien laajentuminen lamina cribrosan läpi, ohjaus talamuksen ja kukkulan kohteisiin, synapsien muodostuminen ja myelinaatio – sekä turvallisuuskysymyksiä (immuunivasteen hylkiminen, kasvaimen riski) ja annostelumenetelmiä (lasiaiseen annostelu vs. verkkokalvon alle injektointi). Lopuksi esitämme realistisen arvion siitä, milloin ”ensimmäiset ihmiskokeet” glaukooman hoidossa voisivat olla toteutettavissa ja mitä tulosmittareita ne edellyttäisivät. Pyrimme kauttaaltaan selkeyteen: avaintermimme on lihavoitu, ja kaikki tekniset käsitteet selitetään maallikoille ymmärrettävästi. ## RGC-solujen eriyttäm

Kantasoluista johdettujen verkkokalvon ganglion solujen siirto: Petimaljalta näköhermorataan

Valmis tarkistamaan näkösi?