Aav-geeniterapia

AAV-geeniterapia

AAV-geeniterapia tarkoittaa geenien kuljettamista elimistöön käyttäen adeno-associated-viruksia välineenä. Näitä viruksia on muokattu siten, että ne eivät aiheuta sairautta vaan toimivat turvallisina geeninjakajina. AAV-virukset pystyvät tartuttamaan monenlaisia soluja ja saamaan perintöaineksen ilmentymään pitkään. Niitä käytetään erityisesti, kun halutaan lisätä puuttuvan tai toimimattoman geenin toimintaa tietyssä kudoksessa. AAV-geeniterapiaa on käytetty silmätaudeissa ja hermojärjestelmän sairauksissa, koska silmä on helposti tavoitettavissa ja immuunireaktiot ovat pienempiä. Teknisesti AAV:lla on kuitenkin rajoituksensa, kuten pienempi kantamiskyky geenin koolle. Turvallisuus ja pitkäaikaisvaikutukset ovat tutkimuksen keskiössä, ja immuunijärjestelmän reaktiot voivat joskus vaikeuttaa hoitoa. Hyvää puolestaan on se, että AAV-hoidoilla voidaan saavuttaa paikallinen ja pysyvä hoitovaikutus ilman jatkuvaa lääkitystä. AAV-geeniterapia avaa mahdollisuuksia hoitaa perinnöllisiä sairauksia, vaurioituneita kudoksia ja monia muita tiloja, joita muut menetelmät eivät korjaa. Siksi se on aktiivinen tutkimuksen alue, jossa pyritään parantamaan vektoreita, kohdentamista ja turvallisuutta.