Geeniterapia näköhermon uudistamiseen: PTEN/mTOR:n, KLF:ien ja Sox11:n modulointi
Normaaliolosuhteissa aikuiset RGC:t pitävät mTOR-reitin suurelta osin poissa päältä, mikä rajoittaa niiden kykyä kasvattaa uusia aksoneita (). PTEN...
Syvällistä tutkimusta ja asiantuntijaoppaita näön terveyden ylläpitämiseen.
Normaaliolosuhteissa aikuiset RGC:t pitävät mTOR-reitin suurelta osin poissa päältä, mikä rajoittaa niiden kykyä kasvattaa uusia aksoneita (). PTEN...
Näkökentän menetys glaukooman kaltaisista tiloista voi jäädä huomaamatta. Aloita ilmainen kokeilu ja seulonta mahdollisille sokeille pisteille muutamassa minuutissa.
AAV-geeniterapia tarkoittaa geenien kuljettamista elimistöön käyttäen adeno-associated-viruksia välineenä. Näitä viruksia on muokattu siten, että ne eivät aiheuta sairautta vaan toimivat turvallisina geeninjakajina. AAV-virukset pystyvät tartuttamaan monenlaisia soluja ja saamaan perintöaineksen ilmentymään pitkään. Niitä käytetään erityisesti, kun halutaan lisätä puuttuvan tai toimimattoman geenin toimintaa tietyssä kudoksessa. AAV-geeniterapiaa on käytetty silmätaudeissa ja hermojärjestelmän sairauksissa, koska silmä on helposti tavoitettavissa ja immuunireaktiot ovat pienempiä. Teknisesti AAV:lla on kuitenkin rajoituksensa, kuten pienempi kantamiskyky geenin koolle. Turvallisuus ja pitkäaikaisvaikutukset ovat tutkimuksen keskiössä, ja immuunijärjestelmän reaktiot voivat joskus vaikeuttaa hoitoa. Hyvää puolestaan on se, että AAV-hoidoilla voidaan saavuttaa paikallinen ja pysyvä hoitovaikutus ilman jatkuvaa lääkitystä. AAV-geeniterapia avaa mahdollisuuksia hoitaa perinnöllisiä sairauksia, vaurioituneita kudoksia ja monia muita tiloja, joita muut menetelmät eivät korjaa. Siksi se on aktiivinen tutkimuksen alue, jossa pyritään parantamaan vektoreita, kohdentamista ja turvallisuutta.